Иностранные компании зарегистрировали в России два орфанных препарата
Recordati Rare Diseases получила регистрационное удостоверение (РУ) на осилодростат 16 июня 2025 года, препарат будет продаваться под торговым наименованием «Истуриса». РУ на пемигатиниб Минздрав выдал Swixx BioPharma 19 июня 2025 года. Торговое наименование препарата «Офезумир».
Препарат осилодростат разработан компанией Novartis. В 2019 году она еще на стадии разработки продала права на препарат Recordati. Кроме того, итальянской компании был продан уже одобренный на тот момент пасиреотид, который также применяется при болезни Кушинга. Это редкое тяжелое нейроэндокринное заболевание, сопровождающееся гиперфункцией коры надпочечников, которое чаще развивается в возрасте от 20 до 45 лет.
Пемигатиниб в США зарегистрировала американская компания Incyte Corporation. В Европе препарату присвоен статус орфанного. Согласно информации фонда «Холангиокарцинома», этот вид рака встречается у 1—2 пациентов на 100 тысяч населения. В Азии этот вид рака встречается чаще, чем в Европе, за счет паразитарных инфекций желчных протоков.
