Исследователи из США разработали метод, позволляющий лечить генетические заболевания методом инъекций в околоплодные воды так называемых антисмысловых олигонуклеотидов, которые могут блокировать поврежденный ген в ДНК плода. Такой метод гораздо безопаснее, чем введение препаратов непосредственно в плод.
Ученые из Научно-медицинского университета Розалинды Франклин и Орегонского университета науки и здоровья испытали эту методику на мышах. В результате экспрессия поврежденных генов задерживалась, причем эффект сохранялся в течение месяца после рождения.
Прямые инъекции могут быть опасны для плода и неблагоприятно повлиять на его развитие, в то время как введение препарата в амниотическую жидкость представляет гораздо меньший риск для плода.
«Этот метод является важным шагом в лечении болезней плода», – считает руководитель группы Мишель Гастингс из Университета Розалинды Франклин.
В июне 2016 года FDA одобрила проведение первых клинических исследований технологии редактирования генома CRISPR-Cas9 с участием людей. Технология CRISPR будет применена для создания генетически модифицированных иммунных клеток, которые смогут атаковать клетки рака трех типов.
