Голикова рассказала о прототипе технологии лечения миодистрофии Дюшенна

Вице-премьер РФ Татьяна Голикова отчиталась по реализации Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий, заявив, что Центр высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины при РНИМУ им. Н.И. Пирогова разработал прототип технологии лечения редкого заболевания – миодистрофия Дюшенна. При этом в конце 2020 года в России был зарегистрирован препарат для терапии этой патологии – Трансларна (МНН аталурен) от ирландской PTC Therapeutics.

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) – орфанное инвалидизирующее и необратимое заболевание, частота возникновения которого составляет один случай на 3,5–5 тысяч новорожденных мужского пола. По словам Голиковой, «подобный терапевтический подход создается в России впервые». Технологию развивает созданные на базе РНИМУ Цент высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины  в целях разработки методов лечения группы нейромышечных болезней. В 2019 году Центр отчитывался о создании мышиной модели этого заболевания. Тогда же было заключено соглашение о предоставлении центру из федерального бюджета на все разработки грантов – в общей сложности около 1 млрд рублей в 2019-2024 годы.

Единственным зарегистрированным в России препаратом от миодистрофии Дюшенна является Трансларна (МНН аталурен) ирландской PTC Therapeutics. Он может применяться для лечения детея старше двух лет. МДД возникает в связи с нарушением синтеза полноразмерного белка дистрофина – при наличии у пациента так называемой нонсенс-мутации. Аталурен призван компенсировать этот эффект. В мире также зарегистрированы такие препараты от МДД как этеплирсен (Exondys 51 от Sarepta Therapeutics), права на который выкупила швейцарская Roche за $1,15 млрд, дефлазакорт (Emflaza от PTC Therapeutics) и вилтоларсен (Viltepso от NS Pharma).

Также Татьяна Голикова сообщила, что «успешно прошли лабораторные испытания» онколитические вирусы и «показана их высокая активность против рака молочной железы». Этим проектом занимается Центр генетических технологий в области медицины, созданный на базе Института молекулярной биологии имени Энгельгардта РАН. В мае 2020 года директор Института Александр Макаров говорил, что эффективность вируса проверяется на добровольцах — больных четвертой стадией рака, для которых исчерпаны возможности стандартной терапии. Тогда Макаров приводил в пример глиобластому и случай артистки Анастасии Заворотнюк: «Нам передали родные клетки ее опухоли, мы их размножили и уже подобрали вирусы, которые убивают эти клетки». Однако в ее лечении метод не применялся. 

«Для проведения доклинических исследований центром подготовлены уникальные штаммы вирусов, которые способны разрушать клетки рака мозга и рака молочной железы. Эти результаты действительно могут стать прорывными в лечении онкологических заболеваний. И я думаю, что они будут интересны и международному научному сообществу», — отмечала ранее Голикова.

На реализацию Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий в 2021 году планируется направить 11 млрд рублей, из них 734 млрд рублей приходятся на средства из внебюджетных источников.  Эти средства предназначены не только для медицинских проектов, но я для развития генетических технологий в сфере сельского хозяйства, биобезопасности и промышленной микробиологии. По программе были организованы геномные центры «мирового уровня», а главным технологическим партнером стала компания «Роснефть».