Как они это сделают?
Для редактирования генома планируется использовать систему CRISPR/Cas9, которая в последние годы применяется все чаще. В состав системы входит нуклеаза Cas9, способная вырезать поврежденный участок ДНК, а также молекула РНК, позволяющая редактировать геном именно там, где это необходимо. Поврежденный участок ДНК можно заменить на тот вариант, который необходим, а благодаря системам репарации клетки, этот фрагмент будет встроен в геном.
Авторы во главе с Кэти Ниакан (Kathy Niakan) сообщили, что, благодаря полученному разрешению, они смогут выяснить, с чем связано невынашивание, а также увеличить эффективность процедуры ЭКО. Впрочем, решение Комитета уже стало поводом для спекуляций – в прессе, например, появились опасения по поводу создания «детей по заказу».
Нужно отметить, что эксперименты по редактированию человеческого генома разрешено проводить всего одной исследовательской группе из Великобритании, больше такого права нет ни у одной лаборатории во всем мире. Эмбрионы для исследований будут взяты у доноров – женщин, прошедших процедуру экстракорпорального оплодотворения. Не стоит забывать и о том, что ни один из экспериментальных эмбрионов не будет пересажен в матку – все опыты будут проводиться на зародышах, возраст которых не превышает 7 дней. После достижения эмбрионом двухнедельного возраста он должен быть уничтожен.
Исследователи из британского Института Фрэнсиса Крика (Francis Crick Institute) получили разрешение на проведение экспериментов по редактированию генома человеческих эмбрионов от Комитета по оплодотворению и репродукции человека (Human Fertilisation and Embryology Authority).
Кто-то такое уже делал?
Несмотря на то, что британские ученые пока единственные, кто получил официальное одобрение на редактирование эмбрионального генома, подобные эксперименты проводятся не в первый раз. В апреле 2015 года появилось сообщение о том, что китайские ученые впервые модифицировали геном человеческого зародыша.
Цзюньцзю Хуан (Junjiu Huang) и его коллеги проводили эксперименты на нежизнеспособных эмбрионах, полученных из клиник репродукции человека. Используя технологию CRISPR/Cas9, они пытались «починить» дефектный ген, ответственный за развитие серповидно-клеточной анемии.
Впрочем, опыты китайских биотехнологов нельзя назвать удачными. После редактирования уцелели лишь 28 эмбрионов из 89, а правильно функционирующий ген удалось ввести только в 4 из них. Исследования были прекращены после того, как ученые заметили, что в ходе редактирования изменения затронули не только дефектный ген, но и некоторые другие участки генома. Полученные авторами результаты свидетельствуют о том, что технология CRISPR/Cas9 пока не так точна, как хотелось бы.
Впрочем, наука не стоит на месте. В декабре 2015 года были опубликованы результаты работы американских ученых, которые смогли модифицировать систему редактирования генома, добившись снижения количества ошибок практически до нуля.
А это этично?
Еще одна проблема, взволновавшая общественность – этическая. Эксперименты по редактированию генома человеческих эмбрионов многими воспринимаются как эксперименты над людьми, однако это далеко не так. Стоит отметить, что в разрешении Комитета говорится и о том, что проведение генетического редактирования эмбрионов невозможно без получения одобрения этического комитета. Это значит, кто каждый эксперимент, который будет проводиться учеными, должен быть согласован с этим комитетом.
Несмотря на то, что теперь стало возможно вносить изменения в геном человеческого зародыша, это вовсе не означает, что модифицированные эмбрионы могут быть подсажены в матку – получение «дизайнерских» детей по-прежнему остается под запретом.
Зачем это нужно?
Говоря о проблемах, которые ученые попытаются решить с помощью редактирования генома, Кэти Ниакан объясняет, что бесплодие и невынашивание встречаются гораздо чаще, чем принято считать. Из каждых ста оплодотворенных яйцеклеток лишь половина достигает стадии ранней бластоцисты, 25 имплантируются в стенку матки и только 13 достигают трехмесячного возраста.
Применение системы CRISPR/Cas9 поможет решить не только эти проблемы. В перспективе редактирование генома позволит справиться с наследственными заболеваниями или устранить генетическую предрасположенность к тем или иным нарушениям, например, болезни Паркинсона или развитию рака груди.
Эксперименты, проведенные китайскими учеными, хоть и не слишком удачные, но пока единственные попытки отредактировать геном человеческого эмбриона. Несмотря на то, что исследования на клетках и лабораторных животных, уже проводятся, говорить об использовании системы редактирования генома для внесения изменений в геном эмбриона человека преждевременно. Получение разрешения на проведение таких экспериментов позволит отработать методику редактирования и понять, какими могут быть последствия использования CRISPR/Cas9 для модификации эмбрионального генома.