Представители Центра редких (орфанных) заболеваний, созданного Департаментом здравоохранения Москвы на базе столичной ГКБ №67 им. Л.А. Ворохобова, подали в прокурату Москвы жалобу на НИИ пульмонологии ФМБА. Об этом на своей странице в Facebook 24 ноября сообщила руководитель благотворительного фонда «Тепло сердец» (программа «Кислород») Майя Сонина.
Информацию о подаче жалобы Vademecum подтвердил врач-пульмонолог Станислав Красовский, работающий в НИИ пульмонологии.
По словам Сониной, суть жалобы заключается в том, что врачи НИИ пульмонологии путем созыва федеральных консилиумов назначают своим пациентам с муковисцидозом не зарегистрированный на территории РФ таргетный препарат Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) от Vertex. Врачи орфанного центра при ГКБ №67 настаивают на проверке деятельности врачей НИИ пульмонологии и целесообразности их назначений.
Станислав Красовский рассказал Vademecum, что в НИИ пульмонологии пришел запрос из прокуратуры с просьбой предоставить копии документов, пока никаких санкций в отношении врачей федерального центра не предпринято. При этом серьезность ситуации, по его словам, пока не ясна.
Vademecum направил запросы в прокуратуру и Депздрав Москвы, а также в ГКБ №67 с просьбой прокомментировать сложившуюся ситуацию.
Приказ Депздрава Москвы №327 о создании Центра лечения орфанных заболеваний у взрослых на базе ГКБ №67 им. Л.А. Ворохобова появился весной 2021 года. Согласно документу, в задачи специалистов центра входит рассмотрение вопросов по не зарегистрированным в России препаратам, назначенным пациентам – жителям Москвы.
Пациентка с муковисцидозом Наталья Демина получила от федерального консилиума НИИ пульмонологии решение, согласно которому ей для терапии заболевания необходима Trikafta. В ГКБ №67 им. Л.А. Ворохобова ей дважды пришлось проходить госпитализацию, в итоге пациентке было отказано в препарате Trikafta, в ГКБ №67 ей назначили Kalydeco (ivacaftor) от Vertex.
Председатель правления региональной общественной организации помощи больным муковисцидозом «На одном дыхании» Ирина Дмитриева отметила, что Kalydeco – это первый препарат Vertex для терапии муковисцидоза. По ее словам, он подходил очень небольшому количеству пациентов, потому что был рассчитан на пациентов с определенным (узким) спектром мутаций в гене CFTR. Затем в портфеле компании появились Оркамби (ивакафтор + лумафактор) и Symdeko (tezacaftor/ivacaftor), потом был разработан препарат Trikafta, его уникальность заключается в том, что он подходит 90% пациентов с муковисцидозом.
С октября 2021 года пациенты с муковисцидозом и спинальной мышечной атрофией (СМА) стали сообщать об отказах в лекобеспечении при обращении в Центр лечения редких заболеваний у взрослых на базе ГКБ №67. Представитель фонда «Семьи СМА» Оксана Дучевич рассказывала Vademecum, что пока ни одному из взрослых пациентов со СМА, проходившему госпитализацию в центре, лечение не назначено.