Генный препарат станет доступнее для детей с мышечной дистрофией Дюшенна

Фонду «Круг добра» при помощи Федеральной антимонопольной службы удалось договориться о значительном снижении цены на не зарегистрированный в России препарат однократного введения деландистроген моксепарвовек (Элевидис) для генозаместительной терапии заболевания мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), сообщается в Телеграм-канале фонда. В результате переговоров цена на один из самых дорогих препаратов в мире была снижена на 18% — на 400 тыс. евро, до 2,2 млн евро.

Как известно, в соответствии с нормативно-правовыми актами, которые регулируют работу фонда, зарегистрированные в России лекарственные препараты по заявкам фонда закупает Федеральное казенное учреждение Минздрава России «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» (ФКУ «ФЦПиЛО» МЗ РФ). Такие закупки проходят согласно №44-ФЗ «О контрактной системе в сфере закупок…», поставщик определяется по итогам электронных аукционов.

Незарегистрированные же препараты фонд закупает самостоятельно по итогам переговоров с производителями лекарств с участием Федеральной антимонопольной службы (ФАС). Кроме того, ФАС регулярно проводит мониторинг текущих цен на лекарства в мире. Фонд проводит дополнительные переговоры с производителями и поставщиками лекарственных препаратов, ищет возможности и аргументы для нового снижения цен. Такой подход позволяет добиваться от производителей самых благоприятных условий поставок.

Мировое врачебное сообщество еще ожидает подробных научных публикаций о результатах клинических исследований препарата деландистроген моксепарвовек. Однако предварительные данные позволили экспертному совету фонда «Круг добра» прошлой весной дать старт закупкам препарата по крайней мере для детей возрастной группы 4–5 лет включительно, для которой, в отличие от более старших детей, клинические исследования показали наиболее благоприятный результат. Россия — одна из первых стран, где детям с МДД стал доступен генозаместительный препарат однократного введения. Первые российские дети получили препарат за счет средств фонда в конце июня 2024 года, с тех пор терапию получили уже 69 человек.

Для терапии мышечной дистрофии Дюшенна за счет средств фонда закупается несколько дорогостоящих лекарств, но каждое подходит лишь определенной группе пациентов с МДД. Появление препарата деландистроген моксепарвовек позволило расширить группу детей, которым фонд может оказать помощь. Всего в 2021–2024 годах помощь фонда получил 531 ребенок с мышечной дистрофией Дюшенна.