Генную терапию ВИЧ-инфекции испытали на шести пациентах

Американская биотехнологическая компания Sangamo BioSciencies сообщила об успешных испытаниях генной терапии ВИЧ-инфекции, сообщает AP. Новая методика заключается в изменении генома клеток иммунной системы, являющихся главными мишенями вируса иммунодефицита.

Основанием концепции нового метода лечения послужил случай выздоровления немецкого ВИЧ-инфицированного пациента после пересадки костного мозга, о котором ранее писали МедНовости. Донор, костный мозг которого был пересажен больному, был носителем мутации гена CCR5, которая затрудняет проникновение вируса иммунодефицита в Т-лимфоциты.

В ходе эксперимента, проведенного в США, американские ученые решили "отредактировать" гены клеток иммунной системы добровольцев с ВИЧ-инфекцией. Для этого исследователи удалили ген CCR5 из Т-лимфоцитов, выделенных из крови пациентов. После этого модифицированные клетки были размножены в лаборатории, а затем введены в организм испытуемых.

Трое участников исследования получили приблизительно по 2,5 миллиарда модифицированных лимфоцитов, еще трое – в два раза больше клеток. Спустя три месяца после процедуры численность модифицированных клеток существенно увеличилась в крови 5 из 6 испытуемых. В результате невосприимчивыми к ВИЧ-инфекции оказались приблизительно 6 процентов Т-клеток пациентов. Теоретически в будущем это может привести к замедлению развития СПИДа у носителей ВИЧ-инфекции.

Существенных побочных эффектов лечения за период наблюдения выявлено не было. Единственной отмеченной реакцией на введение модифицированных клеток были гриппоподобные симптомы, которые наблюдались в среднем в течение двух суток.

Как подчеркивают авторы исследования, проведенный ими эксперимент является первым этапом продолжительного исследования. Кроме того, различные типы ВИЧ используют разные пути для проникновения в клетку, поэтому даже теоретически удаление гена CCR5 может помочь далеко не всем пациентам.

Дополнительные эксперименты потребуются для подтверждения безопасности предлагаемой методики лечения ВИЧ-инфекции.

В частности, ученым предстоит выяснить, как скажется примененная ими методика удаления гена CCR5 на функциях модифицированных клеток (сейчас известно, что врожденное отсутствие этого гена не влияет на здоровье человека). Неизвестно также, насколько долго смогут сохраняться модифицированные клетки в организме пациентов. Наконец, еще одной проблемой является оценка стоимости предлагаемого лечения.