Генномодифицированная сетчатка вернула зрение мышам

Исследователи нашли способ применить метод генной терапии в лечении слепоты. С помощью перепрограммирования клетки учёные повлияли на экспрессию специального белка и смогли вернуть способность видеть лабораторным мышам.  Подробности эксперимента можно найти в журнале PNAS.

Клетки сетчатки. Credit: Wei Li, National Eye Institute, National Institutes of Health

В подавляющем большинстве случаев причиной потери зрения является гибель большого количества фоторецепторных клеток сетчатки, которые преобразуют свет в электрические нервные сигналы. Нечувствительные к фотонам клетки сетчатки остаются целыми, что и заинтересовало ученых из Оксфордского университета.

Исследователи преобразовали эти нейроны с помощью метода генной инженерии – встроили при помощи аденовируса вектор с нужной последовательностью нуклеотидов в клетку и вызвали экспрессию чувствительного к свету белка — меланопсина. Все манипуляции учёные проводили на выживших нейронах сетчатки мышей. Животные потеряли зрение из-за пигментной дистрофии сетчатки, заболевания, характеризующегося образованием тёмных пигментных отложений на ретинальных нервных волокнах.

После модификации клетки начали синтезировать меланопсин, реагировали на свет и восстановили передачу сигналов в мозг. По окончании процедуры за лабораторными животными наблюдали более года: мыши сохранили способность видеть в течение всего срока. «Новые» светочувствительные клетки обеспечили животных высокий уровень зрительного восприятия. Они без труда начали ориентироваться в пространстве и распознавать объекты окружающей среды.

Одновременно с достижением этого эксперимента учёные Оксфорда продемонстрировали результаты испытаний электронной сетчатки человека. И хотя обе технологии прошли все тесты с высокими показателями эффективности, генную модификацию авторы выделили больше –метод более прост и выглядит перспективнее. Учёные верят, что разработанная терапия сможет помочь вернуть зрение многим пациентам, и, чтобы приблизить этот момент, в скором времени начнут клинические испытания инновации на людях.

Текст: Екатерина Заикина

Long-term restoration of visual function in end-stage retinal degeneration using subretinal human melanopsin gene therapy. 

Samantha R. De Silva, Alun R. Barnard, Steven Hughes, Shu K. E. Tam, Chris Martin, Mandeep S. Singh, Alona O. Barnea-Cramer, Michelle E. McClements, Matthew J. During, Stuart N. Peirson, Mark W. Hankins, Robert E. MacLaren. 

DOI: 10.1073/pnas.1701589114

Исследователи нашли способ применить метод генной терапии в лечении слепоты. С помощью перепрограммирования клетки учёные повлияли на экспрессию специального белка и смогли вернуть способность видеть лабораторным мышам.  Подробности эксперимента можно найти в журнале PNAS.

Клетки сетчатки. Credit: Wei Li, National Eye Institute, National Institutes of Health

В подавляющем большинстве случаев причиной потери зрения является гибель большого количества фоторецепторных клеток сетчатки, которые преобразуют свет в электрические нервные сигналы. Нечувствительные к фотонам клетки сетчатки остаются целыми, что и заинтересовало ученых из Оксфордского университета.

Исследователи преобразовали эти нейроны с помощью метода генной инженерии – встроили при помощи аденовируса вектор с нужной последовательностью нуклеотидов в клетку и вызвали экспрессию чувствительного к свету белка — меланопсина. Все манипуляции учёные проводили на выживших нейронах сетчатки мышей. Животные потеряли зрение из-за пигментной дистрофии сетчатки, заболевания, характеризующегося образованием тёмных пигментных отложений на ретинальных нервных волокнах.

После модификации клетки начали синтезировать меланопсин, реагировали на свет и восстановили передачу сигналов в мозг. По окончании процедуры за лабораторными животными наблюдали более года: мыши сохранили способность видеть в течение всего срока. «Новые» светочувствительные клетки обеспечили животных высокий уровень зрительного восприятия. Они без труда начали ориентироваться в пространстве и распознавать объекты окружающей среды.

Одновременно с достижением этого эксперимента учёные Оксфорда продемонстрировали результаты испытаний электронной сетчатки человека. И хотя обе технологии прошли все тесты с высокими показателями эффективности, генную модификацию авторы выделили больше –метод более прост и выглядит перспективнее. Учёные верят, что разработанная терапия сможет помочь вернуть зрение многим пациентам, и, чтобы приблизить этот момент, в скором времени начнут клинические испытания инновации на людях.

Текст: Екатерина Заикина

Long-term restoration of visual function in end-stage retinal degeneration using subretinal human melanopsin gene therapy. 

Samantha R. De Silva, Alun R. Barnard, Steven Hughes, Shu K. E. Tam, Chris Martin, Mandeep S. Singh, Alona O. Barnea-Cramer, Michelle E. McClements, Matthew J. During, Stuart N. Peirson, Mark W. Hankins, Robert E. MacLaren. 

DOI: 10.1073/pnas.1701589114