Генная терапия впервые помогла пациенту с муковисцидозом

Генная терапия оказалась эффективной для лечения муковисцидоза. Таковы результаты клинических испытаний, в которых приняли участие 136 пациентов, страдающих этим заболеванием.

 Результаты исследований были опубликованы в научном журнале Lancet Respiratory Medicine.

Муковисцидоз, или цистический (кистозный) фиброз – заболевание, связанное с мутацией гена CFTR, кодирующего белок – регулятор транспорта иона хлора и прочих ионов через мембрану клетки. Эта генетическая мутация приводит к нарушению процесса секреции, сгущению секрета желез и затруднению их выделения, что приводит к развитию воспалительных процессов в легких и поджелудочной железе.

Участники исследования раз в месяц с помощью ингаляции вдыхали препарат, содержащий плазмиды, кодирующие здоровую версию гена CFTR. Через год генетической терапии группа пациентов, получавшая инновационный препарат, показала 3%-ное улучшение состояния легких, при этом функционирование их легких не ухудшалось. Состояние испытуемых, не проходивших генную терапию, за тот же период времени ухудшилось на 3-4%.

Руководитель исследования Эрик Алтон из Имперского колледжа Лондона назвал полученные результаты скромными и нестабильными и заявил, что пока рано внедрять метод в клиническую практику. Алтон и его коллеги из Британского консорциума генной терапии цистического фиброза, в том числе ученые из Эдинбургского и Оксфордского университетов, надеются провести следующую стадию клинических исследований в 2016 году.

Стюарт Элборн из Университета Квинс в Белфасте заявил, что, несмотря на обнадеживающие результаты, генная терапия не оказалась более эффективной, чем некоторые существующие лекарства. Например, эффективным средством терапии муковисцидоза может стать комбинация двух препаратов – лумакафтора и ивакафтора.