Генная терапия в лечении иммунодефицита

В 1990 годах о генной терапии, в основе которой лежит принцип воздействия на болезнь с помощью генов, переносимых в клетки организма больного, говорили, как о научном прорыве, который позволит вылечить множество наследственных заболеваний. Однако после смерти в 1999 году 18-летнего Джесси Гелсингера, страдавшего заболеванием печени и получавшего генную терапию, отношение к ней с восторженного сменилось на настороженное. Тем не менее исследования продолжались и, спустя 20 лет, многолетние данные выживаемости пациентов и результативности лечения позволяют ученым всего мира надеяться, что генная терапия еще сможет реализовать свой потенциал.

Недавно опубликованные в Science Translational Medicine исследования показали, что у 14 из 16 детей, которым проводилась генная терапия для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID) наблюдалось восстановление имунной системы.

Для лечения иммунодефицита обычно применяется трансплантация донорского костного мозга. Врач института детского здоровья университетского лондонского коллежда, Бобби Гаспар, считает, что «генная терапия дает длительное и надежное восстановление имунной системы и особенно показана в ситуациях, когда не удается найти совместимого донора для проведения трансплантации».

В настоящее время проводятся активные исследования лечения с помощью генной терапии различных иммуных нарушений, талассемии, адренолейкодистрофии, некоторых видов лейкемии, наследственных нарушений зрения.

«По сравнению с тем, где мы были пять лет назад, мы ушли далеко вперед», считает доктор Дональд Кон из детской больницы Лос-Анжелеса.

Наряду с успехами генной терапии имеют место и некоторые трудности, которые обусловлены неудачно подобранными векторами (системы для переноса необходимых генов в клетки), неудачным выбором генов и их лечебным воздействием.

В 2001 году лидер первого успешного клинического испытания генной терапии для лечения SCID, Ален Фишер из детской больницы Неккера в Париже сообщил о случае развития лейкемии у одного из пациентов. Как полагают исследователи, заболевание было вызвано компонентом модифицированного вируса или вектора, с помощью которого правильный ген переносился в клетки мальчика. В общей сложности у 5 из 20 детей в Париже и Лондоне, получавших генную терапию для лечения SCID впоследствии развился лейкоз. Один ребенок скончался.

В настоящее время команда доктора Гаспара вместе с исследователями из других стран работает над поиском векторов для переноски генов, у которых отсутствуют канцерогенные компоненты.

Осенью 2011 года в штате Мериленд, США, Национальный институт здоровья и Американское общество генной и клеточной терапии созывают симпозиум по Генной терапии, на котором будет обсуждаться безопасность и эффективность проведения новых испытаний данной методики.