Генная терапия справилась с тяжелым наследственным заболеванием

Ученым из Университета Королевы Марии удалось победить гемофилию — заболевание, при котором нарушен процесс свертывания крови. При этой болезни происходят кровоизлияния в суставы, мышцы и внутренние органы. Однократного применения препарата оказалось достаточно, чтобы вылечить гемофилию типа A, вызванную врожденным дефицитом фактора свертывания крови VIII. Это наиболее распространенный тип гемофилии, пишет Zee News.

До сих пор единственным средством являлись еженедельные инъекции для контроля и предотвращения кровотечений. В ходе испытаний добровольцам из Англии вводили копию гена фактора свертывания крови VIII. Благодаря этому у участников повысился уровень данного белка.

У 85% добровольцев концентрация фактора свертывания крови VIII оставалась нормальной либо почти нормальной даже спустя много месяцев после проведения терапии. Все 13 пациентов смогли отказаться от лечения, требовавшегося им ранее. Специалисты говорят, что результат превзошел их ожидания.