Генная терапия спасла от слепоты

Ученые испытали генную терапию на пациентах с хороидеремией, прогрессирующей деградацией сетчатки у мужчин, приводящей к слепоте. Новый метод, заключающийся в введении рабочей копии поврежденного гена, который и вызывал развитие заболевания, был опробован на 14 пациентах в Великобритании и еще на 18 больных из США, Канады и Германии. Эксперименты проводились в течение последних четырех с половиной лет.

Роберт Макларен (Robert MacLaren) поясняет, что генная терапия не только помогла остановить прогрессирование болезни, но и позволила восстановить уже поврежденное зрение. В некоторых случаях улучшения были существенными. Он также отмечает, что обычно требуется единичная инъекция, которая и позволяет скорректировать генный дефект.

В том случае, если следующие этапы исследований, в которых примут участие гораздо большее количество пациентов, пройдут успешно, генная терапия для лечения хороидеремии будет разрешена для клинического использования уже через три года.

В ближайшее время эта же команда ученых из Оксфордского университета (OxfordUniversity) планирует таким же образом лечить и другие заболевания, также приводящие к слепоте, среди которых макулярная дегенерация и пигментная дистрофия сетчатки. Впрочем, справиться с ними будет сложнее, отмечают авторы, так как их возникновение связано не с повреждением не одного гена, а нескольких.

Источник:

Gene therapy reverses sight loss and is long-lasting

A clinical study by British scientists has shown that the improvement is long-lasting and so the therapy is suitable to be offered as a treatment.

BBC