Генная терапия помогла пациентам с болезнью Паркинсона

Американские исследователи сообщают об успешном завершении очередного этапа клинических испытаний генной терапии болезни Паркинсона. В двойном, слепом, плацебо-контролируемом исследовании приняли участие 45 пациентов.

Методика, разработанная специалистами Пресвитерианского госпиталя Нью-Йорка под руководством Эндрю Фейгина, заключается во введении в субталамическое ядро мозга пациентов безвредного аденовируса, несущего ген, кодирующий фермент декарбоксилазу глутаминовой кислоты (GAD). Этот фермент контролирует выработку гамма-аминомасляной кислоты (ГАМК), которая служит для подавления гиперактивности нейронов. Недостаток ГАМК в субталамическом ядре при болезни Паркинсона ведет к развитию тремора, нарушению координации движения и другим симптомам заболевания.

Предполагается, что введение дополнительных копий гена, отвечающего за синтез ГАМК, приведет к нормализации работы отделов мозга, контролирующих моторные функции.

Первый этап исследования нового метода генной терапии с участием 12 добровольцев был проведен в 2007 году, и показал безопасность этой методики. На втором этапе предполагалось оценить не только безопасность, но и эффективность предлагаемого метода терапии. Для этого, однако, было необходимо провести двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, в котором ни участникам, ни наблюдающим за ними врачам неизвестно, какое именно лечение (настоящее или плацебо) получил конкретный больной. Выполнить эти требования было непросто, поскольку геннотерапевтический препарат вводился напрямую в мозг через отверстие в черепе.

К новому исследованию Фейгин и его сотрудники привлекли 45 добровольцев с болезнью Паркинсона в возрасте от 30 до 75 лет. Генную терапию получили 22 участника эксперимента. Остальным, составившим контрольную группу, также сверлили отверстие в черепе и имитировали введение препарата. Отверстие не было сквозным, чтобы снизить риск осложнений, однако об этом не знал никто, кроме выполнявших манипуляцию хирургов.

Наблюдение за испытуемыми продолжалось в течение 6 месяцев после эксперимента. После этого они прошли стандартный тест на оценку двигательных способностей для пациентов с паркинсонизмом. У больных, получивших генную терапию, они улучшились в среднем на 23 процента. В группе контроля улучшение составило в среднем 12,7 процента.

По мнению авторов исследования, полученные результаты свидетельствуют о том, что генная терапия болезни Паркинсона является безопасным и эффективном методом лечения, заслуживающим дальнейших исследований. Впрочем, имеющихся на сегодняшний день данных недостаточно для того, чтобы оценить эффективность генной терапии в сравнении с другими методами лечения – в частности, с глубокой электростимуляцией мозга.

Отчет об исследовании опубликован в журнале The Lancet Neurology.