Генетики поняли, как решить проблему повышенного холестерина

Ученые придумали, как сымитировать эффект данной мутации, отредактировав геном с помощью методики CRISPR. Мутация, о которой идет речь, не дает печени производить белок PCSK9. Этот белок в норме циркулирует в крови, где он расщепляет еще один белок на поверхности кровеносных сосудов. Второй белок удаляет холестерин из крови.

Чем быстрее он расщепляется белком PCSK9, тем выше уровень холестерина. Но отсутствие PCSK9 вследствие генетической мутации приводит к повышению концентрации второго белка и снижению уровня холестерина. Ранее ученым удалось создать антитела, убирающие PCSK9 из крови. Подход работает прекрасно, но цена препаратов на базе антител заоблачная. Потом, их необходимо вводить каждые 2-4 недели.

В свою очередь, компания AstraZeneca предложила отредактировать геном. Итог — холестерин снизился еще сильнее, чем при использовании антител. Правда, есть опасения, что редактирование генома приведет к обширным мутациям и вызовет рак.

Ученые придумали, как сымитировать эффект данной мутации, отредактировав геном с помощью методики CRISPR. Мутация, о которой идет речь, не дает печени производить белок PCSK9. Этот белок в норме циркулирует в крови, где он расщепляет еще один белок на поверхности кровеносных сосудов. Второй белок удаляет холестерин из крови.

Чем быстрее он расщепляется белком PCSK9, тем выше уровень холестерина. Но отсутствие PCSK9 вследствие генетической мутации приводит к повышению концентрации второго белка и снижению уровня холестерина. Ранее ученым удалось создать антитела, убирающие PCSK9 из крови. Подход работает прекрасно, но цена препаратов на базе антител заоблачная. Потом, их необходимо вводить каждые 2-4 недели.

В свою очередь, компания AstraZeneca предложила отредактировать геном. Итог — холестерин снизился еще сильнее, чем при использовании антител. Правда, есть опасения, что редактирование генома приведет к обширным мутациям и вызовет рак.