Генетики обратили слепоту вспять с помощью «заряженных вирусов»

Роберт Макларен из Оксфордского университета протестировал на шести добровольцах генную терапию, направленную на лечение слепоты. Речь идет о тех случаях, когда потеря зрения вызвана редкой формой наследственного заболевания — хороидеремией. Генная терапия способна остановить снижение качества зрения и восстановить его у тех, кто уже перестал видеть, рассказывает New Scientist.

Данный недуг вызван дефектами в гене CHM, вырабатывающем белок REP-1. Он диагностирован у 1 человека из 50000. Дефицит REP-1 приводит к тому, что клетки сетчатки просто перестают работать и начинают медленно умирать. Генная терапия предполагает введение работающей копии гена вместе с вирусом. Это исправляет дефект, правда, не избавляет от уже умерших клеток. Регенерация — задача для лечения стволовыми клетками.

На момент введения гена (терапия продолжалась минимум 6 месяцев) у всех добровольцев были разные показатели деградации. Но, например, у одного участника эксперимента зрение улучшилось практически сразу. Эффект терапии сохраняется примерно два года. Однако среди добровольцев были зафиксированы случаи лейкемии и тяжелого комбинированного иммунодефицита. Судя по всему, новые гены также активировали раковые гены.