Четверг, 2 октября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

«Генериум» занялся разработкой генной терапии миодистрофии Дюшенна

08.10.2021
в Новости медицины и фармации

Один из проектов «Генериума» – терапия миодистрофии Дюшенна (МДД), сообщил на «Биотехмеде» вице-президент по внедрению новых медицинских технологий компании Дмитрий Кудлай. Разработку «Генериум» приобрел у компании «Марлин Биотех», исследовавшей препарат от МДД на основе метода доставки гена микродистрофина с помощью аденоассоциированных вирусов. Сейчас препарат против МДД с подобным механизмом действия исследуют в КИ Sarepta Pharmaceuticals совместно с Roche и Genethon.


В «Генериуме» не ответили на вопросы Vademecum. Лицензия на препарат на основе микродистрофина продана «Генериуму» в конце 2020 года, сообщила Vademecum руководитель лаборатории генной терапии «Марлин Биотех» Татьяна Егорова. Сумма сделки не раскрывается.


МДД – наследственное заболевание, вызываемое мутацией в гене дистрофин. Болезнь проявляется у мальчиков в возрасте 2-5 лет и характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью и утомляемостью, в возрасте 8-12 лет дети теряют способность самостоятельно передвигаться. Развивается кардиомиопатия, прогрессирует сердечная и дыхательная недостаточность.


Назначалась терапия кортикостероидами, ингибиторами АПФ для профилактики дилатационной кардиомиопатии. В 2020 году в России был зарегистрирован препарат Трансларна (аталурен) от PTC Therapeutics, связывающийся с РНК и позволяющий восстановить синтез модифицированного дистрофина. Средняя стоимость терапии аталуреном составляет около 30 млн рублей в год, в перечень ЖНВЛП он не входит.


В апреле 2021 года миодистрофия Дюшенна вошла в перечень заболеваний, терапия которых финансируется за счет фонда «Круг добра». В перечень закупаемых препаратов вошел и аталурен.


Помимо Трансларны, в мире есть препараты, основанные на механизме пропуска экзона, содержащего мутацию. Это eteplirsen (Exondys 51), Vyondys 53 (golodirsen) и casimersen (Amondys 45) от Sarepta Therapeutics, viltolarsen (тоже 53-й экзон, Viltepso) от NS Pharma. Все эти препараты проходят КИ в России.


Но такие препараты ориентированы на мутацию в определенном гене. Ведутся разработки также в сфере генной терапии МДД. Например, клинические исследования уже проводят та же Sarepta (SRP-9001) и Genethon (GNT 0004). Эти разработки основаны на технологии доставки гена, кодирующего белок микродистрофин (укороченный дистрофин), с помощью аденоассоциированных вирусов.


Подобную разработку осуществляли в России Институт биологии гена РАН и российская компания «Марлин Биотех». Эту компанию основали в 2015 году родители ребенка с МДД.


Предстоит провести испытания токсичности, безопасности препаратов, и только затем начнутся КИ, говорила в декабре 2020 года на Первой Всероссийской конференции по миодистрофии Дюшенна Татьяна Егорова из «Марлин Биотех». На тот момент, по ее словам, была достигнута договоренность между «Марлин Биотех» и «Генериумом» о налаживании производства аденоассоциированных вирусов для клинических испытаний.


В США путь от proof of concept до введения первого препарата человеку занял почти 10 лет. «Мы надеемся, что у нас это будет быстрее, надеемся уложиться в течение нескольких лет», – добавила она. После продажи лицензии «Генериуму» компания ведет дальнейшую разработку полностью самостоятельно, сообщила Егорова Vademecum. Сама «Марлин Биотех», по ее словам, продолжает разрабатывать препараты для редактирования генома при МДД, а также работает над созданием заместительной генной терапии на основе другого белка – микроутрофина.


В России, по оценке Егоровой, около 1 тысячи больных МДД.


Среди российских компанией разработкой генной терапии занимается также «Биокад». Ранний этап разработки препарата ANB-4 для генной терапии спинальной мышечной атрофии завершился в марте 2021 года. Доклинические исследования и получение разрешения на I фазу клинических исследований запланированы на октябрь – декабрь 2021 года.

Пред.

бустерная доза вакцины Pfizer/BioNtech снижает риск заражения COVID-19 среди пожилых

След.

«Ферропласт Медикал» вложил 40 млн рублей в расширение производства обеззараживателей воздуха

СвязанныеСообщения

Глава службы перинатальных психологов свердловского минздрава, растоптавший плакат о контрацепции, заявил, что погорячился
В России

Глава службы перинатальных психологов свердловского минздрава, растоптавший плакат о контрацепции, заявил, что погорячился

02.10.2025
Документы об уровне локализации производства лекарств будут действовать три года
Новости медицины и фармации

Документы об уровне локализации производства лекарств будут действовать три года

02.10.2025
Депутат назвала «великой глупостью и непрофессионализмом» выходку чиновника, растоптавшего плакат о контрацепции в женской консультации
В России

Депутат назвала «великой глупостью и непрофессионализмом» выходку чиновника, растоптавшего плакат о контрацепции в женской консультации

02.10.2025
След.
«Ферропласт Медикал» вложил 40 млн рублей в расширение производства обеззараживателей воздуха

«Ферропласт Медикал» вложил 40 млн рублей в расширение производства обеззараживателей воздуха

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Rheumatology Books Rheumatology Books 342 ₽
  • GROSSMAN’S CARDIAC CATHETERIZATION, ANGIOGRAPHY, AND INTERVENTIO GROSSMAN'S CARDIAC CATHETERIZATION, ANGIOGRAPHY, AND INTERVENTIO 684 ₽
  • The Adult Hip The Adult Hip 342 ₽
  • Kaplan Videos for USMLE Step 1 — Anatomy 2007 3 DVD Kaplan Videos for USMLE Step 1 - Anatomy 2007 3 DVD 1,027 ₽

Товары

  • Helvetica Chimica Acta 1918-2010 Helvetica Chimica Acta 1918-2010 684 ₽
  • Procedural Skills Procedural Skills 342 ₽
  • Наркология Национальное руководство Наркология Национальное руководство 342 ₽
  • Pediatrics Books 8 DVD Pediatrics Books 8 DVD 684 ₽
  • Индийский масляный массаж Индийский масляный массаж 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств сделка слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Глава службы перинатальных психологов свердловского минздрава, растоптавший плакат о контрацепции, заявил, что погорячился
  • Документы об уровне локализации производства лекарств будут действовать три года
  • Депутат назвала «великой глупостью и непрофессионализмом» выходку чиновника, растоптавшего плакат о контрацепции в женской консультации
  • Pfizer и администрация Трампа договорились о снижении цен на лекарства для американцев
  • СамГМУ и федеральный центр радиологии и онкологии ФМБА будут совместно готовить кадры для практического здравоохранения
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version