Экспертный совет «Круга добра» предложил включить в перечень закупок фонда новые препараты
Экспертный совет фонда «Круг добра» рассмотрел вопрос о включении в перечень закупок еще одного препарата для терапии острого миелоидного лейкоза (ОМЛ) и острого лимфобластного лейкоза (ОЛЛ) – препарата ревумениб (ТН «Ревуфорж»). Экспертный совет также утвердил категории детей с ОМЛ и ОЛЛ, которым показано назначение препарата.
В категории на получение препарата ревумениб войдут дети с ОМЛ и ООЛ с рефрактерным и рецидивирующим течением болезни без возможности проведения им стандартной химиотерапии, а также с наличием химерного гена КMT2A, определенного любым доступным способом.
Экспертный совет фонда рассмотрел вопрос о включении в перечень нозологий гемофилии А и лекарственного препарата эфанесоктоког альфа (ТН «Алтувокт» и «Алтувийо») для терапии заболевания. Препарат будет показан детям с установленной неингибиторной формой гемофилии А, которые ранее получали лечение препаратом F VIII, а также пациентам, у которых нельзя контролировать течение заболевания.
На заседании также рассмотрели вопрос о включении в перечень препарата мацитентан (ТН «Опсамит») в форме выпуска диспергируемые таблетки, которые разработаны специально для детей с легочной артериальной гипертензией (ЛАГ) и пока не зарегистрированы в России. Сейчас для терапии ЛАГ фонд закупает препарат селексипаг.
Еще на совещании сформировали резерв препарата белумосудил для НМИЦ имени В.А. Алмазова, чтобы обеспечить лекарством детей с заболеванием хроническая РТПХ (хроническая реакция «трансплантат против хозяина»). Кроме того, совет рассмотрел и одобрил 355 новых заявок на обеспечение детей лекарствами, медизделиями и техническими средствами реабилитации, а также 45 заявок на перераспределение препаратов.
Перед членами экспертного совета фонда выступила представитель компании Roche с докладом о ситуации с поставками генного препарата деландистроген моксепарвовек (ТН Elevidys) для терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Были приняты уточнения в перечень категорий детей, которым показан препарат.
|
Elevidys — однократная инфузия для генной терапии МДД производства Sarepta Therapeutics. В России лекарственное средство не зарегистрировано. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило его по ускоренной процедуре в 2023 году. Это одно из самых дорогих лекарств в мире. Стоимость терапии в США составляет 3,2 млн долл. В марте и июне 2025 года умерли два человека, которым ввели Elevidys на III фазе исследований. Во всех случаях летальный исход наступил из-за острой печеночной недостаточности, которую могли вызвать препараты производителя. После третьей смерти испытуемого FDA потребовало от Sarepta приостановить реализацию Elevidys. Производитель изначально отказался выполнить запрос, но затем сделал это. В конце июля FDA разрешило компании Sarepta Therapeutics возобновить применение генной терапии Elevidys. Регулятор не обнаружил причинно-следственную связь между препаратом, одобренным для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, и летальным исходом. |
Обсудив детали проведенных проверок в США, подтвердивших безопасность лекарства, эксперты фонда приняли решение о продолжении обеспечения пациентов препаратом.
