Фонд «Круг добра» профинансирует терапию детей с муковисцидозом

На заседании экспертного совета фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями «Круг добра» 13 мая в Общественной палате РФ было принято решение о включении муковисцидоза в перечень заболеваний, лечение которых финансируется за счет фонда. Для терапии заболевания были предложены такие препараты как Оркамби от Vertex Pharmaceuticals (ивакафтор + лумакафтор) и Trikafta от этой же фармкомпании (elexacaftor / tezacaftor /ivacaftor).

Trikafta разрешен к применению с 12 лет и уже одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и Европейским агентством лекарственных средств (EMA). В Европе препарат известен под ТН Kaftrio. Еще один препарат, применяемый при муковисцидозе – Оркамби. Он зарегистрирован в России, но в перечень ЖНВЛП не входит.

На обеспечение терапией детей с муковисцидозом по линии фонда на первом этапе планируется выделять не менее 4,5 млрд рублей ежегодно.

Муковисцидоз – это тяжелое наследственное заболевание, которое сопровождается поражениями желез внешней секреции и нарушениями функций органов дыхания. В России насчитывается более 4 тысяч  пациентов с данной болезнью, три четверти из них – дети. Заболевание проявляется, как правило, в первые месяцы жизни и приводит к смерти в среднем к 23 годам.

Ранее на заседании экспертного совета «Круга добра» было принято решение о включении миодистрофии Дюшенна и нейробластомы в перечень заболеваний, лечение которых обеспечивает фонд. Также в этом списке – спинальная мышечная атрофия (СМА), болезнь Помпе, три аутовоспалительных заболевания, мукополисахаридоз IV А типа и гипофосфатазия.

«Круг добра» уже совершил плановую закупку препаратов для терапии СМА – Спинразы и Эврисди, однако председатель правления Александр Ткаченко 13 мая сообщил, что в ближайшее время фондом будет совершена дополнительная закупка этих лексредств.