Финансовый директор Bluebird bio уходит в отставку на фоне проблем в компании

Если они получат одобрение в установленные сроки, эти терапии станут третьим и четвертым генными препаратами для лечения наследственных заболеваний, появившимися на рынке в США, после Luxturna от Roche и «Золгенсма» от Novartis.

Потенциально они могут помочь пациентам с двумя наследственными состояниями, бета-талассемией с нарушением крови и церебральной адренолейкодистрофией со смертельным исходом.

Bluebird сможет установить высокие цены на обе терапии, поскольку они предназначены для однократного применения и стабилизации состояния пациентов, которым в ином случае могут потребоваться многочисленные и дорогостоящие медицинские операции. Для примера, Novartis продает «Золгенсма» более чем за 2 млн долл., а Roche берет за Luxturna 850 тыс. долл.

Тем не менее в США не так много пациентов, страдающих этими заболеваниями, а в ходе испытаний терапий от Bluebird у некоторых пациентов развился рак костного мозга, известный как миелодиспластический синдром. Так что будущее компании все еще находится под вопросом, отмечает издание.