FDA зарегистрировала прасетиниб для лечения рака щитовидной железы

Компания Roche получила в США регистрационное удостоверение на препарат пралсетиниб, разработанный для лечения взрослых пациентов и детей старше 12 лет с распространенным или метастатическим медуллярным раком щитовидной железы (МРЩЖ) при наличии мутаций гена RET, которым необходима системная терапия, либо с распространенным или метастатическим раком щитовидной железы при наличии транслокации гена RET, которым необходима системная терапия, в случае рефрактерности к терапии радиоактивному йоду (если его применение показано). Новые показания были одобрены в рамках предусмотренной FDA процедуры ускоренной регистрации, на основании данных клинического исследования I/II фазы ARROW. Условием сохранения регистрации препарата по этим показаниям является верификация и описание клинической эффективности в подтверждающих исследованиях.

«Мы гордимся, что наше партнерство с компанией Blueprint Medicines позволяет предложить столь важный новый метод лечения для пациентов с определенными типами рака щитовидной железы с изменениями гена RET, — заявил Леви Гарруэй, главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов “Рош”. — Препарат пралсетиниб теперь одобрен для лечения различных опухолей с изменениями гена RET. Это подтверждает нашу приверженность развитию персонализированной медицины путем создания терапевтических решений, которые целенаправленно воздействуют на индивидуальные биологические характеристики злокачественного новообразования у конкретного человека».

У 10-20% пациентов с папиллярным раком щитовидной железы (наиболее распространенный тип заболевания) в опухолях имеются транслокации, затрагивающие ген RET, а примерно у 90% с распространенным медуллярным РЩЖ (представляющим собой редкую форму рака щитовидной железы) имеются мутации RET. Изучение биомаркеров для выявления транслокаций и мутаций, затрагивающих ген RET, позволяет найти тех пациентов, которым показана терапия препаратом пралсетиниб.

Одобрение основано на результатах исследования I/II фазы ARROW, в которых была продемонстрирована стойкая клиническая активность вне зависимости от того, проводилась ли предшествующая терапия, а также вне зависимости от конкретных изменений гена RET [4]. При терапии препаратом пралсетиниб общая частота ответов составила 60% (95% ДИ: 46%, 73%) у 55 пациентов с RET-мутантным метастатическим МРЩЖ, ранее получавших кабозантиниб и/или вандетаниб, а медиана длительности ответа не достигнута (95% ДИ: от 15,1 месяца, верхнюю границу определить не удалось). У 29 пациентов с RET-мутантным распространенным МРЩЖ, ранее не получавших кабозантиниб и вандетаниб, проведение стандартной терапии у которых было признано невозможным, общая частота ответов составила 66% (95% ДИ: 46%, 82%), а медиана длительности ответа достигнута не была (95% ДИ: нижнюю и верхнюю границы определить не удалось). У 9 пациентов с метастатическим раком щитовидной железы с транслокациями гена RET препарат пралсетиниб позволил добиться общей частоты ответов в 89% (95% ДИ: 52%, 100%), при этом медиана длительности ответа достигнута не была (95% ДИ: нижнюю и верхнюю границы определить не удалось). В общей популяции участников исследования ARROW с опухолями с изменениями гена RET наиболее распространенными нежелательными реакциями (встречавшимися с частотой ≥25%) были запор, повышение артериального давления (гипертензия), утомляемость, скелетно-мышечная боль и диарея.

FDA проводило рассмотрение заявки и принимало решение об одобрении в рамках пилотной программы RTOR (Real-Time Oncology Review); задача программы — поиск возможностей повышения эффективности процесса регистрации для того, чтобы пациенты могли получить доступ к необходимому лечению как можно быстрее. В сентябре FDA уже одобрило препарат пралсетиниб по ускоренной процедуре для применения у взрослых пациентов с метастатическим немелкоклеточным раком легкого (НМРЛ) при наличии транслокаций RET, выявляемых с помощью одобренного FDA теста. Условием сохранения регистрации препарата по этим показаниям является подтверждение и описание клинической эффективности в соответствующем исследовании. Кроме того, FDA присвоило препарату пралсетиниб статус прорывной терапии в лечении МРЩЖ у пациентов с мутациями RET, которым показана системная терапия и для которых отсутствуют приемлемые альтернативные виды лечения, а также в лечении немелкоклеточного рака легкого (НМРЛ) с транслокациями гена RET у пациентов с прогрессированием заболевания после химиотерапии на основе препаратов платины.

Препарат пралсетиниб, принимаемый внутрь один раз в сутки, представляет собой метод прецизионной терапии, специально разработанный для селективного воздействия на изменения гена RET — как транслокации, так и мутации.

Компания Roche получила в США регистрационное удостоверение на препарат пралсетиниб, разработанный для лечения взрослых пациентов и детей старше 12 лет с распространенным или метастатическим медуллярным раком щитовидной железы (МРЩЖ) при наличии мутаций гена RET, которым необходима системная терапия, либо с распространенным или метастатическим раком щитовидной железы при наличии транслокации гена RET, которым необходима системная терапия, в случае рефрактерности к терапии радиоактивному йоду (если его применение показано). Новые показания были одобрены в рамках предусмотренной FDA процедуры ускоренной регистрации, на основании данных клинического исследования I/II фазы ARROW. Условием сохранения регистрации препарата по этим показаниям является верификация и описание клинической эффективности в подтверждающих исследованиях.

«Мы гордимся, что наше партнерство с компанией Blueprint Medicines позволяет предложить столь важный новый метод лечения для пациентов с определенными типами рака щитовидной железы с изменениями гена RET, — заявил Леви Гарруэй, главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов “Рош”. — Препарат пралсетиниб теперь одобрен для лечения различных опухолей с изменениями гена RET. Это подтверждает нашу приверженность развитию персонализированной медицины путем создания терапевтических решений, которые целенаправленно воздействуют на индивидуальные биологические характеристики злокачественного новообразования у конкретного человека».

У 10-20% пациентов с папиллярным раком щитовидной железы (наиболее распространенный тип заболевания) в опухолях имеются транслокации, затрагивающие ген RET, а примерно у 90% с распространенным медуллярным РЩЖ (представляющим собой редкую форму рака щитовидной железы) имеются мутации RET. Изучение биомаркеров для выявления транслокаций и мутаций, затрагивающих ген RET, позволяет найти тех пациентов, которым показана терапия препаратом пралсетиниб.

Одобрение основано на результатах исследования I/II фазы ARROW, в которых была продемонстрирована стойкая клиническая активность вне зависимости от того, проводилась ли предшествующая терапия, а также вне зависимости от конкретных изменений гена RET [4]. При терапии препаратом пралсетиниб общая частота ответов составила 60% (95% ДИ: 46%, 73%) у 55 пациентов с RET-мутантным метастатическим МРЩЖ, ранее получавших кабозантиниб и/или вандетаниб, а медиана длительности ответа не достигнута (95% ДИ: от 15,1 месяца, верхнюю границу определить не удалось). У 29 пациентов с RET-мутантным распространенным МРЩЖ, ранее не получавших кабозантиниб и вандетаниб, проведение стандартной терапии у которых было признано невозможным, общая частота ответов составила 66% (95% ДИ: 46%, 82%), а медиана длительности ответа достигнута не была (95% ДИ: нижнюю и верхнюю границы определить не удалось). У 9 пациентов с метастатическим раком щитовидной железы с транслокациями гена RET препарат пралсетиниб позволил добиться общей частоты ответов в 89% (95% ДИ: 52%, 100%), при этом медиана длительности ответа достигнута не была (95% ДИ: нижнюю и верхнюю границы определить не удалось). В общей популяции участников исследования ARROW с опухолями с изменениями гена RET наиболее распространенными нежелательными реакциями (встречавшимися с частотой ≥25%) были запор, повышение артериального давления (гипертензия), утомляемость, скелетно-мышечная боль и диарея.

FDA проводило рассмотрение заявки и принимало решение об одобрении в рамках пилотной программы RTOR (Real-Time Oncology Review); задача программы — поиск возможностей повышения эффективности процесса регистрации для того, чтобы пациенты могли получить доступ к необходимому лечению как можно быстрее. В сентябре FDA уже одобрило препарат пралсетиниб по ускоренной процедуре для применения у взрослых пациентов с метастатическим немелкоклеточным раком легкого (НМРЛ) при наличии транслокаций RET, выявляемых с помощью одобренного FDA теста. Условием сохранения регистрации препарата по этим показаниям является подтверждение и описание клинической эффективности в соответствующем исследовании. Кроме того, FDA присвоило препарату пралсетиниб статус прорывной терапии в лечении МРЩЖ у пациентов с мутациями RET, которым показана системная терапия и для которых отсутствуют приемлемые альтернативные виды лечения, а также в лечении немелкоклеточного рака легкого (НМРЛ) с транслокациями гена RET у пациентов с прогрессированием заболевания после химиотерапии на основе препаратов платины.

Препарат пралсетиниб, принимаемый внутрь один раз в сутки, представляет собой метод прецизионной терапии, специально разработанный для селективного воздействия на изменения гена RET — как транслокации, так и мутации.