FDA выпустило новые требования о назначении препарата Elevidys пациентам с МДД

Фото: MMD Creative/FOTODOM/Shutterstock

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) заявило о внесении поправок в текст инструкции по медицинскому применению генотерапевтического препарата Elevidys от Sarepta Therapeutics для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). В соответствии с решением регулятора в инструкцию будет включено серьезное предупреждение о рисках для безопасности. Кроме того, его применение будет ограничено группой пациентов, сохранивших способность к самостоятельному передвижению.

Данное решение было принято после смерти двух неходячих пациентов детского возраста в результате острой печеночной недостаточности, возникшей после применения Elevidys. Согласно новым требованиям, препарат будет назначаться исключительно ходячим пациентам, достигшим возраста 4 лет.

В июле, после выхода предупреждения о безопасности FDA, Sarepta добровольно приостановила продажи дорогостоящего препарата.

Изменения в инструкции по медицинскому применению значительно сужают круг пациентов, которые смогут получать Elevidys.

Решение регулятора о пересмотре инструкции было принято после череды сложностей, с которыми столкнулась компания. Речь идет о неутешительных результатах клинических исследований, вопросах по безопасности Elevidys и падении показателей продаж.

В тексте новой инструкции прописаны рекомендации по выполнению еженедельных функциональных проб печени в течение не менее трех месяцев после получения препарата. Согласно обновленной инструкции, пациентам рекомендуется находиться в радиусе доступности от специализированного медицинского учреждения на протяжении не менее двух месяцев после проведения лечения.

Кроме того, FDA обязало компанию провести обсервационное исследование при участии порядка 200 пациентов с МДД. Исследование должно включать наблюдение за пациентами в течение не менее 12 месяцев после введения препарата, а также выполнение регулярной оценки функции печени.

Фото: MMD Creative/FOTODOM/Shutterstock

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) заявило о внесении поправок в текст инструкции по медицинскому применению генотерапевтического препарата Elevidys от Sarepta Therapeutics для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). В соответствии с решением регулятора в инструкцию будет включено серьезное предупреждение о рисках для безопасности. Кроме того, его применение будет ограничено группой пациентов, сохранивших способность к самостоятельному передвижению.

Данное решение было принято после смерти двух неходячих пациентов детского возраста в результате острой печеночной недостаточности, возникшей после применения Elevidys. Согласно новым требованиям, препарат будет назначаться исключительно ходячим пациентам, достигшим возраста 4 лет.

В июле, после выхода предупреждения о безопасности FDA, Sarepta добровольно приостановила продажи дорогостоящего препарата.

Изменения в инструкции по медицинскому применению значительно сужают круг пациентов, которые смогут получать Elevidys.

Решение регулятора о пересмотре инструкции было принято после череды сложностей, с которыми столкнулась компания. Речь идет о неутешительных результатах клинических исследований, вопросах по безопасности Elevidys и падении показателей продаж.

В тексте новой инструкции прописаны рекомендации по выполнению еженедельных функциональных проб печени в течение не менее трех месяцев после получения препарата. Согласно обновленной инструкции, пациентам рекомендуется находиться в радиусе доступности от специализированного медицинского учреждения на протяжении не менее двух месяцев после проведения лечения.

Кроме того, FDA обязало компанию провести обсервационное исследование при участии порядка 200 пациентов с МДД. Исследование должно включать наблюдение за пациентами в течение не менее 12 месяцев после введения препарата, а также выполнение регулярной оценки функции печени.