FDA впервые за 30 лет одобрило новый препарат от эссенциальной тромбоцитемии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Besremi (ропегинтерферон альфа-2b-njft) от биофармацевтической компании PharmaEssentia для лечения взрослых пациентов с эссенциальной тромбоцитемией (ЭТ). Это первое одобрение нового лекарства по такому показанию с 1997 года. Оно приблизило тайваньских разработчиков к амбициозной цели — превратить Besremi в лекарство полного спектра действия для всех четырех типов рака костного мозга, известных как миелопролиферативные новообразования (МПН).

Besremi представляет собой монопегилированный интерферон длительного действия. Препарат активирует сигнальный путь JAK-STAT, обеспечивая выраженный антипролиферативный и иммуномодулирующий эффекты. Разрешение регулятора распространяется на пациентов независимо от генотипа или стадии заболевания, включая тех, кому диагноз поставлен недавно и кто ранее не получал циторедуктивную терапию.

Одобрение Besremi открывает новую главу в истории тайваньской биотехнологической компании PharmaEssentia, основанной 23 года назад. С 2021 года препарат уже разрешен в США для лечения истинной полицитемии, а в будущем компания рассчитывает охватить оставшиеся формы МПН, включая миелофиброз и хронический миелолейкоз.

Финансовые показатели компании доказывают востребованность препарата, учитывая, что на сегодня Besremi — это единственный коммерческий продукт PharmaEssentia на рынке. По итогам прошлого года выручка PharmaEssentia выросла на 61%, достигнув 15,63 млрд новых тайваньских долларов (около $494 млн).

Исполнительный директор компании Ко-Чун Лин отмечал ранее, что на фоне сильной динамики продаж у Besremi есть все шансы преодолеть знаковую отметку в $1 млрд выручки уже в 2026 году. Тем не менее тайваньскому биотеху предстоит столкнуться с крупными конкурентами, в том числе с MSD, которая сейчас активно развивает пероральный ингибитор бомедемстат для лечения полицитемии и тромбоцитемии, приобретенный в рамках сделки по поглощению Imago BioSciences практически за $1,4 млрд в 2022 году.

Эффективность препарата была подтверждена в глобальном открытом исследовании SURPASS ET, где Besremi сравнивали с анагрелидом. В испытании приняли участие 174 взрослых пациента с ЭТ, у которых наблюдался недостаточный ответ или непереносимость гидроксимочевины. На 9-м и 12-м месяцах терапии устойчивый ответ по модифицированным критериям ELN составил 37,4% в группе Besremi против всего 3,6% в группе анагрелида.

Согласно клиническим данным, в список наиболее частых побочных реакций входят повышение уровня ферментов печени, анемия, лихорадка, бактериальные инфекции, а также зуд и потеря веса.

Решение американского регулятора последовало за недавними одобрениями препарата Besremi для лечения ЭТ на рынках Тайваня и Японии. Таким образом, США стали очередным стратегически важным регионом, открывшим доступ к инновационной терапии.

Эссенциальная тромбоцитемия (ЭТ) — редкое хроническое заболевание крови, при котором костный мозг вырабатывает избыток тромбоцитов, что резко повышает риск развития тромбозов, инсультов и опасных кровотечений. По данным PharmaEssentia, одобрение нового показания позволит охватить около 148 тысяч пациентов с ЭТ в США. В Америке Besremi обладает статусом орфанного (редкого) препарата для обоих этих показаний.