FDA снова перенесло срок рассмотрения Pyrukynd в качестве лечения талассемии

Американская биотехнологическая компания Agios Pharmaceuticals по-прежнему ожидает решение Управления по контролю за продуктами и медикаментами США (FDA) по препарату Pyrukynd (митапиват) в качестве лечения талассемии после того, как 7 декабря истек срок рассмотрения заявки. FDA переносит дату уже второй раз, изначально решение должны были вынести в сентябре.

Pyrukynd в 2022 году одобрен для лечения дефицита пируваткиназы. В начале года Agios подала заявку на расширение показаний своего бестселлера, первого в классе активатора пируваткиназы R, для терапии взрослых с альфа- и бета-талассемией.

Заявка находится «на стадии активного рассмотрения», сообщила компания в пресс-релизе, отметив, что «тесно сотрудничает» с агентством. Тем не менее, FDA пока не назвало сроков принятия решения.

Талассемия — редкое наследственное заболевание крови с ограниченными возможностями лечения. Заболевание характеризуется аномальной выработкой гемоглобина, что вызывает хроническую анемию. Некоторым пациентам с талассемией требуются регулярные переливания крови, при этом все они сталкиваются со снижением качества и сокращением ожидаемой продолжительности жизни.

Препарат от бета-талассемии — «Реблозил» (луспатерцепт) американской Bristol-Myers Squibb — недавно включен в список закупаемых фондом «Круг добра».