FDA разрешило Intellia возобновить исследование генотерапевтического препарата

Как сообщает Intellia Therapeutics, Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) отменило приостановку клинического исследования III фазы по изучению генотерапевтического препарата на основе технологии CRISPR нексигурана циклумерана, предназначенного для лечения наследственного транстиретинового амилоидоза с полинейропатией (ATTRv-PN). Данное прогрессирующее заболевание характеризуется накоплением в нервах патологического белка транстиретина.

В октябре FDA распорядилось приостановить два исследования препарата после развития у одного из пациентов нежелательных явлений со стороны печени.

По словам аналитиков Jones Trading, данное решение свидетельствует об устранении неопределенности и указывает наналаживании конструктивногое взаимодействияе регулятора и компании-производителя. Intellia планирует возобновить набор пациентов в ближайшее время.

Другое исследование нексигурана циклумерана, в котором принимали участие пациенты с наследственным транстиретиновым амилоидозом с кардиомиопатией пока приостановлено. В этом исследовании принимал участие пациент, у которого были зарегистрированы указанные нежелательные явления. В начале ноября пациент скончался.

Intellia заявила, что продолжает изучение данного случая совместно с FDA и представит новые данные по мере их появления.