FDA распорядилось о приостановке исследования препарата от Rocket

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) приняло решение о приостановке исследования II фазы по изучению экспериментального генотерапевтического препарата RP-A501 от Rocket Pharmaceuticals. Основанием для такого решения регулятора послужила смерть одного из участников исследования, наступившая в результате серьезных осложнений. Акции производителя упали на 63,3%.

Как сообщает компания, причиной смерти пациента стало развитие синдрома повышенной проницаемости капилляров.

Исследуемый препарат RP-A501 предназначен для лечения болезни Данона — редкого генетического заболевания, характеризующегося развитием кардиомиопатии и поражением скелетных мышц.

Rocket расследует случай, уделяя особое внимание действию иммуносупрессора, который недавно был включен в схему лечения для повышения безопасности пациентов.

По данным компании, иммуносупрессор получали два пациента, при этом у обоих был выявлен синдром повышенной проницаемости капилляров.

Генеральный директор компании Гаурав Шах сказал, что Rocket «проводит тщательную оценку для выявления того, мог ли механизм действия нового препарата вызвать непредвиденные иммунные реакции».

Компания Rocket отказалась назвать сроки завершения исследования до момента отмены установленной FDA приостановки, и заявила о своем сотрудничестве с регулятором и экспертами.