FDA предложило ускорить генную терапию с помощью существующих данных
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA
Подробнее
» href=»https://gxpnews.net/terminologiya/fda-2/» >FDA) предложило разрешить производителям клеточной и генной терапии для лечения редких и опасных для жизни заболеваний использовать существующие научные знания для ускорения разработки. Руководство призвано сократить время разработки генной терапии, что особенно важно для пациентов с редкими заболеваниями.
В документе FDA разъясняет, что разработчики могут опираться на ранее накопленные данные по химии, производству и контролю, а также доклинические и клинические сведения, полученные при создании других аналогичных продуктов. К таким предварительным знаниям относятся медицинские и научные данные, признанные экспертным сообществом, а также опыт разработки и производства схожих препаратов и технологических процессов.
Использование этих данных не означает снижения стандартов. Однако, по мнению регулятора, это поможет оптимизировать процесс подачи заявок и их последующего рассмотрения, что в конечном счете ускорит вывод новых продуктов на рынок.
При этом разработчики должны предоставить научное обоснование, демонстрирующее применимость используемых данных к их конкретному продукту и контексту разработки. FDA призывает их к раннему взаимодействию, в том числе через предварительные встречи по заявкам на новые исследуемые препараты.
Ранее в этом году FDA уже предложило новый механизм для ускоренного одобрения персонализированных методов лечения редких генетических заболеваний, позволяющий производителям опираться на небольшие хорошо контролируемые исследования, когда традиционные Клинические испытания
Подробнее
» href=»https://gxpnews.net/terminologiya/clinical-tests/» >клинические испытания невозможны. Агентство также запуcтило инициативу по перепрофилированию уже одобренных лекарств для новых применений, стремясь ускорить доступ пациентов к эффективным вариантам лечения.
Агентство подвергалось пристальному вниманию при бывшем комиссаре Марти Макари, который покинул пост в прошлом месяце. Его уходу предшествовала серия спорных решений по лечению редких заболеваний и публичных конфликтов с производителями лекарств. Постоянный преемник пока не назначен, обязанности временно исполняет заместитель комиссара по вопросам продовольствия Кайл Диамантас.
