FDA предлагает упростить процедуру регистрации орфанных препаратов

Фото: 1st footage/FOTODOM/Shutterstock

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) выступило с предложением об упрощении процедуры регистрации орфанных препаратов, в том числе препаратов, эффективность которых подтверждена в ходе несравнительных клинических исследований.

По заявлению регулятора, в данную категорию могут попасть препараты для лечения заболеваний, встречающихся менее чем у 1000 человек в США, а также возникших в результате генетических дефектов.

Кроме того, во внимание будет приниматься наличие других одобренных болезнь-модифицирующих препаратов.

FDA предполагает, что значимые доказательства эффективности таких препаратов, как правило, могут быть получены в ходе одного исследования, в том числе несравнительного.

При рассмотрении заявки на регистрацию будут учитываться данные, касающиеся действия препарата на терапевтическую мишень, а также доклинические данные.

Еще в июне министр здравоохранения Роберт Ф. Кеннеди-младший заявил о намерении регулятора найти способы ускорения процедуры регистрации орфанных препаратов и устранения препятствий на пути к их выходу на рынок.

Фото: 1st footage/FOTODOM/Shutterstock

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) выступило с предложением об упрощении процедуры регистрации орфанных препаратов, в том числе препаратов, эффективность которых подтверждена в ходе несравнительных клинических исследований.

По заявлению регулятора, в данную категорию могут попасть препараты для лечения заболеваний, встречающихся менее чем у 1000 человек в США, а также возникших в результате генетических дефектов.

Кроме того, во внимание будет приниматься наличие других одобренных болезнь-модифицирующих препаратов.

FDA предполагает, что значимые доказательства эффективности таких препаратов, как правило, могут быть получены в ходе одного исследования, в том числе несравнительного.

При рассмотрении заявки на регистрацию будут учитываться данные, касающиеся действия препарата на терапевтическую мишень, а также доклинические данные.

Еще в июне министр здравоохранения Роберт Ф. Кеннеди-младший заявил о намерении регулятора найти способы ускорения процедуры регистрации орфанных препаратов и устранения препятствий на пути к их выходу на рынок.