FDA отказалось одобрить генотерапевтический препарат компании Rocket

Компания Rocket Pharmaceuticals сообщила, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) отказало в регистрации препарата Kresladi для генной терапии дефицита адгезии лейкоцитов I типа (ДАЛ-I) — редкого и тяжелого детского заболевания, сопровождающегося нарушениями работы иммунной системы. По оценкам Rocket, количество пациентов с ДАЛ-I в США и Европе составляет порядка 800–1000 человек.

Это была первая заявка компании на регистрацию препарата.

Kresladi не принес бы компании большой прибыли, однако позволил бы закрепить успех генной терапии, разработанной с использованием лентивирусных векторов-носителей и предназначенной для лечения других более распространенных заболеваний.

После того, как стало известно о решении FDA акции компании упали более чем на 12%.

Для завершения процедуры рассмотрения вопроса FDA запросило дополнительную информацию по определенным особенностям механизма действия препарата.

В настоящее время единственным методом лечения ДАЛ-I является трансплантация костного мозга, которая не всегда осуществима и сопряжена со значительным риском.