Среда, 25 июня 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA отказалось одобрить генотерапевтический препарат компании Rocket

01.07.2024
в Новости медицины и фармации
fda отказалось одобрить генотерапевтический препарат компании rocket


Компания Rocket Pharmaceuticals сообщила, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) отказало в регистрации препарата Kresladi для генной терапии дефицита адгезии лейкоцитов I типа (ДАЛ-I) — редкого и тяжелого детского заболевания, сопровождающегося нарушениями работы иммунной системы. По оценкам Rocket, количество пациентов с ДАЛ-I в США и Европе составляет порядка 800–1000 человек.

Это была первая заявка компании на регистрацию препарата.

Kresladi не принес бы компании большой прибыли, однако позволил бы закрепить успех генной терапии, разработанной с использованием лентивирусных векторов-носителей и предназначенной для лечения других более распространенных заболеваний.

После того, как стало известно о решении FDA акции компании упали более чем на 12%.

Для завершения процедуры рассмотрения вопроса FDA запросило дополнительную информацию по определенным особенностям механизма действия препарата.

В настоящее время единственным методом лечения ДАЛ-I является трансплантация костного мозга, которая не всегда осуществима и сопряжена со значительным риском.

fda отказалось одобрить генотерапевтический препарат компании rocket


Компания Rocket Pharmaceuticals сообщила, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) отказало в регистрации препарата Kresladi для генной терапии дефицита адгезии лейкоцитов I типа (ДАЛ-I) — редкого и тяжелого детского заболевания, сопровождающегося нарушениями работы иммунной системы. По оценкам Rocket, количество пациентов с ДАЛ-I в США и Европе составляет порядка 800–1000 человек.

Это была первая заявка компании на регистрацию препарата.

Kresladi не принес бы компании большой прибыли, однако позволил бы закрепить успех генной терапии, разработанной с использованием лентивирусных векторов-носителей и предназначенной для лечения других более распространенных заболеваний.

После того, как стало известно о решении FDA акции компании упали более чем на 12%.

Для завершения процедуры рассмотрения вопроса FDA запросило дополнительную информацию по определенным особенностям механизма действия препарата.

В настоящее время единственным методом лечения ДАЛ-I является трансплантация костного мозга, которая не всегда осуществима и сопряжена со значительным риском.

Тэги: генная терапияFDAредкие заболеваниярегистрацияRocket
Пред.

Глава Дагестана пообещал защитить врача, которую хотели «уничтожить» из-за ее просьбы к пациентке снять никаб

След.

Маркировка медицинских перчаток начнется 1 марта 2025 года

СвязанныеСообщения

Фонд Билла и Мелинды Гейтс выделит Альянсу по вакцинам 1,6 млрд долларов США
Новости медицины и фармации

Фонд Билла и Мелинды Гейтс выделит Альянсу по вакцинам 1,6 млрд долларов США

25.06.2025
В США одобрен препарат от AstraZeneca и Daiichi для лечения рака легкого
Новости медицины и фармации

В США одобрен препарат от AstraZeneca и Daiichi для лечения рака легкого

25.06.2025
CDC США не нашел подтверждений связи вакцин с тимеросалом и  развитием аутизма
Новости медицины и фармации

CDC США не нашел подтверждений связи вакцин с тимеросалом и  развитием аутизма

25.06.2025
След.
Маркировка медицинских перчаток начнется 1 марта 2025 года

Маркировка медицинских перчаток начнется 1 марта 2025 года

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Первая медицинская помощь. Первая медицинская помощь. 342 ₽
  • Оперативное лечение желчнокаменной болезни. Оперативное лечение желчнокаменной болезни. 342 ₽
  • Гимнастика для глаз Гимнастика для глаз 342 ₽
  • Understanding the Human Body — 8 — Musculoskeletal system Understanding the Human Body - 8 - Musculoskeletal system 342 ₽

Товары

  • Medical Modeling — The Human Heart Medical Modeling - The Human Heart 342 ₽
  • The Comprehensive Classification of Fracture: Long Bones The Comprehensive Classification of Fracture: Long Bones 205 ₽
  • Primer On The Rheumatic Diseases Primer On The Rheumatic Diseases 274 ₽
  • Alternative Medicine Books 5 Alternative Medicine Books 5 342 ₽
  • Kaplan Videos for USMLE Step 3 Preparation ( 2 DVD) Kaplan Videos for USMLE Step 3 Preparation ( 2 DVD) 1,027 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины новый коронавирус онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Фонд Билла и Мелинды Гейтс выделит Альянсу по вакцинам 1,6 млрд долларов США
  • В США одобрен препарат от AstraZeneca и Daiichi для лечения рака легкого
  • CDC США не нашел подтверждений связи вакцин с тимеросалом и  развитием аутизма
  • Московские врачи начали использовать ИИ для выявления артроза на рентгенографии
  • Часть производителя Мирамистина отошла структуре и партнеру Харитонина
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version