Воскресенье, 5 октября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA отказалось одобрить генотерапевтический препарат компании Rocket

01.07.2024
в Новости медицины и фармации
fda отказалось одобрить генотерапевтический препарат компании rocket


Компания Rocket Pharmaceuticals сообщила, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) отказало в регистрации препарата Kresladi для генной терапии дефицита адгезии лейкоцитов I типа (ДАЛ-I) — редкого и тяжелого детского заболевания, сопровождающегося нарушениями работы иммунной системы. По оценкам Rocket, количество пациентов с ДАЛ-I в США и Европе составляет порядка 800–1000 человек.

Это была первая заявка компании на регистрацию препарата.

Kresladi не принес бы компании большой прибыли, однако позволил бы закрепить успех генной терапии, разработанной с использованием лентивирусных векторов-носителей и предназначенной для лечения других более распространенных заболеваний.

После того, как стало известно о решении FDA акции компании упали более чем на 12%.

Для завершения процедуры рассмотрения вопроса FDA запросило дополнительную информацию по определенным особенностям механизма действия препарата.

В настоящее время единственным методом лечения ДАЛ-I является трансплантация костного мозга, которая не всегда осуществима и сопряжена со значительным риском.

fda отказалось одобрить генотерапевтический препарат компании rocket


Компания Rocket Pharmaceuticals сообщила, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) отказало в регистрации препарата Kresladi для генной терапии дефицита адгезии лейкоцитов I типа (ДАЛ-I) — редкого и тяжелого детского заболевания, сопровождающегося нарушениями работы иммунной системы. По оценкам Rocket, количество пациентов с ДАЛ-I в США и Европе составляет порядка 800–1000 человек.

Это была первая заявка компании на регистрацию препарата.

Kresladi не принес бы компании большой прибыли, однако позволил бы закрепить успех генной терапии, разработанной с использованием лентивирусных векторов-носителей и предназначенной для лечения других более распространенных заболеваний.

После того, как стало известно о решении FDA акции компании упали более чем на 12%.

Для завершения процедуры рассмотрения вопроса FDA запросило дополнительную информацию по определенным особенностям механизма действия препарата.

В настоящее время единственным методом лечения ДАЛ-I является трансплантация костного мозга, которая не всегда осуществима и сопряжена со значительным риском.

Тэги: генная терапияFDAредкие заболеваниярегистрацияRocket
Пред.

Глава Дагестана пообещал защитить врача, которую хотели «уничтожить» из-за ее просьбы к пациентке снять никаб

След.

Маркировка медицинских перчаток начнется 1 марта 2025 года

СвязанныеСообщения

Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов
Новости медицины и фармации

Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов

04.10.2025
Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником
Новости медицины и фармации

Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником

03.10.2025
В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров
Новости медицины и фармации

В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров

03.10.2025
След.
Маркировка медицинских перчаток начнется 1 марта 2025 года

Маркировка медицинских перчаток начнется 1 марта 2025 года

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Endoscopic Books Endoscopic Books 342 ₽
  • Procedures in Cosmetic Dermatology Series: Lasers and Lights 1 Procedures in Cosmetic Dermatology Series: Lasers and Lights 1 684 ₽
  • Видеолекция. ДНК и мозг: в поисках генов психических заболеваний Видеолекция. ДНК и мозг: в поисках генов психических заболеваний 342 ₽
  • Biotechnology Books Biotechnology Books 342 ₽

Товары

  • Tetrahedron 1991-1997 Tetrahedron 1991-1997 684 ₽
  • Medical Books 3 Anatomy,  Physiology Medical Books 3 Anatomy, Physiology 342 ₽
  • Biophysics Books 3 Biophysics Books 3 342 ₽
  • Sylvius 2: Fundamentals of Human Neural Structure Sylvius 2: Fundamentals of Human Neural Structure 342 ₽
  • Medical Imaging and RadioTherapy: MRI, NMR, CT, X-Ray, Ultrasoun Medical Imaging and RadioTherapy: MRI, NMR, CT, X-Ray, Ultrasoun 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств сделка слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов
  • Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником
  • В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров
  • 52 000 человек вступили в регистр доноров костного мозга в медицинских офисах ИНВИТРО
  • Парламентарий выступил против замораживания расходов на здравоохранение в проекте бюджета‑2026
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version