FDA отказало в одобрении препарата от Ultragenyx для лечения синдрома Санфилиппо

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) отказало компании Ultragenyx Pharmaceutical в одобрении экспериментального препарата UX111 для генной терапии синдрома Санфилиппо, редкого наследственного заболевания.

Основанием для отказа послужили выявленные нарушения на производстве.

В настоящее время не существует одобренных болезнь-модифицирующих препаратов для лечения данного заболевания.

Заявка на регистрацию UX111 была представлена на основе результатов исследований, которые подтвердили, что препарат способствует значительному снижению накопления токсинов в головном мозге и улучшает когнитивные и коммуникативные навыки у детей с синдромом Санфилиппо А.

После решения проблем на производстве компания планирует представить обновленные клинические данные. Повторное рассмотрение заявки может занять до шести месяцев с момента ее подачи.