FDA отказала в регистрации терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) отказала в выдаче компании Sarepta регистрационного удостоверения на лекарственный препарат голодирсен (golodirsen), разработанный для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Отрицательное решение было принято из-за повышенного риска развития инфекций и токсического воздействия на почки, пишет STAT.

Голодирсен – уже второй препарат компании Sarepta для лечения мышечной дистрофии Дюшенна – редкого генетического заболевания, характеризующегося генерализованной мышечной слабостью. Первые симптомы появляются в возрасте 3-5 лет, в основном заболевание наблюдается у мальчиков. Первое лекарственное средство против этого заболевания было зарегистрировано Sarepta на территории США в 2016-м году.

Голодирсен разработан для применения среди пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, приводящей к пропуску экзона 53. Одобренный в 2016 году этеплирсен (eteplirsen) предназначен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, вызванной мутацией дистрофина, связанной с пропуском экзона 51.

В заявлении Sarepta говорится, что отказ в регистрации FDA связан с высоким риском развития инфекций из-за установки порта для внутривенных инфузий, а также с данными доклинических исследований на животных, показавших возможное токсическое воздействие на почки.