FDA отказала PTC Therapeutics в регистрации терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) отказала в регистрации экспериментальному препарату для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, разработанному компанией PTC Therapeutics. Регулятор запросил дополнительные доказательства эффективности лекарственного средства, что потребует дальнейшего проведения клинических исследований, сообщает Reuters.

Решение FDA было озвучено после того, как независимый экспертный совет заключил, что экспериментальный аталурен (ataluren) способен оказывать терапевтический эффект, однако представленных компанией данных недостаточно для доказательства его эффективности. В свою очередь в PTC Therapeutics выразили несогласие с позицией регулятора.

В 2014 году Европейский Комитет по товарам медицинского назначения для использования человеком (CHMP) рекомендовал аталурен к условной регистрации на территории ЕС. Правила условной регистрации предполагают, что лекарственное средство под торговым наименованием Трансларна (Translarna) попадает в программу предоставления раннего доступа к препаратам для терапии жизнеугрожающих состояний. Решение экспертной комиссией было принято после изучения данных клинических исследований с участием 174 пациентов (фаза IIb). Согласно полученной информации, больные, получавшие аталурен (40 мг/кг массы ежедневно) в течение 48 недель, при проведении теста с 6-минутной ходьбой преодолевали на 31,3 метра больше, чем пациенты, принимавшие плацебо.

Аталурен является первым препаратом, разработанным для восстановления нарушенного синтеза функционального белка у пациентов с генетическими нарушениями, связанными с нонсенс-мутацией. Нонсенс-мутация представляет собой точечное изменение генетического кода, которое может привести к нарушению синтеза белка дистрофина при миодистрофии Дюшенна. У пациентов с миодистрофией Дюшенна развивается прогрессирующая мышечная слабость, что приводит к ухудшению двигательных способностей, прогрессирующему снижению силы верхних конечностей и, в результате, к развитию сердечной и легочной недостаточности.