FDA одобрило второй в истории биопрепарат от болезни Берже

FDA одобрило препарат нового класса для лечения болезни Берже. Это первое средство от почечной патологии, способное одновременно блокировать сразу два иммунных цитокина — BAFF и APRIL.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Trutakna (атацицепт/atacicept) от компании Vera Therapeutics для снижения протеинурии у взрослых с первичной IgA-нефропатией, подверженных риску прогрессирования заболевания. Об этом говорится в пресс-релизе ведомства.

Регистрационное удостоверение выдано по ускоренной процедуре. Препарат стал первым в истории медицины средством, способным одновременно подавлять активность двух цитокинов иммунной системы: BAFF и APRIL.

IgA-нефропатия (также известная как болезнь Берже) — редкое аутоиммунное заболевание почек. Оно вызвано сбоем иммунной системы, при котором вырабатывается дефектная форма иммуноглобулина А (IgA) — галактозодефицитного IgA1 (Gd-IgA1). При отсутствии галактозы (моносахарида) структура этого белка меняется, иммунитет перестает считать его своим и направляет для атаки антитела, которые затем склеиваются с Gd-IgA1. В результате возникают иммунные комплексы, откладывающиеся в клубочках почек (гломерулах) и провоцирующие гломерулонефрит. Это приводит к воспалению и постепенному разрушению почечной ткани.

Ежегодно патологию диагностируют примерно у 2,5 взрослых на 100 тыс. человек в мире, чаще всего — у людей в возрасте от 30 до 40 лет. У половины больных в течение 10—20 лет после постановки диагноза развивается почечная недостаточность или наступает смерть.

Без должного контроля не менее половины приходят к почечной недостаточности или гибели в течение 10–20 лет с момента постановки диагноза.

В состав Trutakna включен человеческий рецептор TACI — трансмембранный активатор и модулятор кальция, взаимодействующий с циклофилиновым лигандом. Он действует как ловушка: перехватывает два цитокина — фактор активации B-клеток (BAFF) и лиганд, индуцирующий пролиферацию (APRIL), прежде чем те успеют связаться с рецепторами на поверхности B-лимфоцитов. На начальном этапе иммунной реакции организма BAFF отвечает за выживание и созревание B-клеток, на позднем — APRIL. Блокируя оба сигнальных пути, препарат препятствует синтезу Gd-IgA1 и уменьшает количество патогенных иммунных комплексов в почках.

В III фазе клинических испытаний ORIGIN 3 (NCT04716231) участникам раз в неделю вводили подкожно 150 мг Trutakna или плацебо. Спустя восемь месяцев у 203 добровольцев, которые получали инъекции препарата, уровень белка в суточной моче относительно креатинина (UPCR) был меньше на 42%, чем у пациентов из группы плацебо, а концентрация Gd-IgA1 в крови — на 68%. Результаты были сопоставимы в разных подгруппах, независимо от возраста, пола, расы и начального показателя протеинурии.

В 2025 году американский регулятор утвердил первый биопрепарат для лечения IgA-нефропатии — Voyxact (сибепренлимаб/sibeprenlimab) от японской Otsuka.