FDA одобрило тройную комбинацию от Vertex Pharma для лечения муковисцидоза

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат нового поколения Alyftrek от Vertex Pharmaceuticals, предназначенный для лечения муковисцидоза, редкого прогрессирующего генетического заболевания. Решение регулятора позволит укрепить лидирующие позиции Vertex на рынке препаратов для лечения муковисцидоза.

Благодаря разработкам компании, объем продаж которой по итогам прошлого года составил почти 10 млрд долларов США, муковисцидоз из смертельного заболевания, при котором продолжительность жизни не превышает 30 лет, стал заболеванием, которое можно контролировать. Наибольшим спросом среди препаратов Vertex пользуется Трикафта.

Alyftrek представляет собой тройную комбинацию для введения один раз в сутки. Препарат может применяться у пациентов в возрасте от 6 лет не менее чем с одной мутацией F508del или другой мутацией в гене CFTR.

В исследованиях III фазы тройная комбинация по своей эффективности не уступала препарату Трикафта, который предназначен для приема дважды в день.

К 2028 году компания планирует выпустить еще пять препаратов, в том числе препарат нового поколения для лечения муковисцидоза, а также неопиоидный анальгетик.

Решение о его регистрации FDA должно принять к концу января.