FDA одобрило терапию Orca Bio для лечения лейкоза

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило терапию компании Orca Bio для лечения некоторых видов лейкоза. Препарат также направлен на снижение риска осложнений, связанных с трансплантацией стволовых клеток.

Терапия Orca-T, которая будет продаваться под торговым названием Tregzi, предназначена для пациентов с онкогематологическими заболеваниями, включая острый миелоидный лейкоз, острый лимфобластный лейкоз и миелодиспластические синдромы.

Orca-T разработана для восстановления поврежденной кроветворной и иммунной системы пациента с помощью здоровых кроветворных и иммунных клеток от совместимого донора. При этом терапия должна снижать риск тяжелых осложнений, характерных для традиционной трансплантации донорских стволовых клеток.

Генеральный директор частной биотехнологической компании Нейт Фернхофф сообщил, что закупочная цена Orca-T для оптовых дистрибьюторов составит 428 тыс. долларов США.

По словам Фернхоффа, ключевое преимущество Orca-T заключается в повышении выживаемости без хронической реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ). Он назвал терапию «более полноценно восстанавливающим методом лечения» для пациентов с лейкозом. Одобрение основано на результатах исследования III фазы. Через год после лечения 78% пациентов, получивших Orca-T, были живы и не имели умеренной или тяжелой хронической РТПХ. В группе традиционной трансплантации этот показатель составил 38%.

РТПХ — это осложнение трансплантации, при котором донорские иммунные клетки атакуют здоровые ткани пациента. Оно может приводить к поражению органов, необходимости длительного применения иммуносупрессивных препаратов, повышению риска инфекций и смертельному исходу.

Терапия производится путем разделения донорской крови на отдельные типы клеток, включая регуляторные T-клетки для контроля РТПХ, стволовые клетки для восстановления кроветворной и иммунной системы, а также обычные T-клетки, помогающие бороться с инфекциями и рецидивом рака.