Spinraza является первым препаратом, одобренным для лечения СМА в США.
Безопасность и эффективность данного лекарственного средства была доказана клиническими исследованиями, в которых приняли участие более 170 человек. В ходе исследований было продемонстрировано улучшение двигательной функции у пациентов, получавших терапию Spinraza, по сравнению с больными, которые не принимали препарат.
Компания пока не объявила цену на лекарственное средство, однако, по оценкам аналитиков, годовой объем продаж Spinraza может составить 2 млрд долл.
Данный препарат уже получил статус приоритетного рассмотрения, статус ускоренного рассмотрения и статус орфанного препарата.
