FDA одобрило препарат против очень редкого заболевания крови Recipe.Ru

FDA одобрило препарат Regeneron для лечения редкого заболевания крови, синдрома Чепла. Общее число пациентов во всем мире компания оценивает в 100 человек.

FDA одобрило препарат от Regeneron Pharmaceuticals для лечения редкого заболевания крови. Об этом сообщаетcя на сайте компании.

Препарат pozelimab, который будет продаваться под названием Veopoz, будет использоваться для лечения синдрома Чепла у взрослых и детей в возрасте от 1 года и старше.

Veopoz — первое средство, одобренное FDA для лечения этого заболевания. Оно будет продаваться в США по цене 34 тыс. долл. за флакон, сообщила компания агентству Reuters.

Препарат будет доступен для пациентов в III квартале текущего года. Regeneron сообщила, что заболевание выявлено менее чем у 10 пациентов в США, и оценивает число потенциальных пациентов по всему миру в количестве менее 100 человек.

У людей с синдромом Чепла ген CD55, который регулирует систему комплемента, защитный механизм по уничтожению вредоносных микроорганизмов, имеет мутации. Если ген регулируется неправильно, этот механизм может начать атаковать обычные клетки в организме человека.

Препарат прошел испытание II/III фазы, в которой приняли участие 10 пациентов в возрасте от 3 до 19 лет. При этом отдельно сообщается, что прием Veopoz ведет к риску развития серьезных менингококковых инфекций.

«Как первая в истории терапия против синдрома Чепла, Veopoz свидетельствует о нашей приверженности по разработке генетических препаратов и их применению для создания эффективных методов лечения для пациентов — независимо от распространенности их заболевания», — заявил главный научный сотрудник Regeneron Джордж Д. Янкопулос.

Компания проводит несколько других клинических исследований, чтобы изучить «потенциал» Veopoz, добавил Янкопулос.