FDA одобрило препарат от SpringWorks для лечения генетического заболевания

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) заявило об одобрении препарата Gomekli от SpringWorks Therapeutics, предназначенного для лечения нейрофиброматоза I типа (NF1), редкого генетического заболевания, сопровождающегося формированием опухолей периферических нервов (нейрофибром).

После закрытия биржевой сессии акции производителя выросли на 4%.

Gomekli для приема внутрь может применяться у взрослых и детей в возрасте от 2 лет, у которых заболевание проявляется образованием плексиформных нейрофибром, не подлежащих хирургическому удалению.

Первый препарат, предназначенный для лечения NF1 с плексиформными нейрофибромами — Koselugo от AstraZeneca — появился на американском рынке в 2020 году.

По оценкам SpringWorks, в США с диагнозом NF1 живут порядка 100 000 человек. Из них 30–50% находятся в группе риска по развитию плексиформных нейрофибром.

Средняя продолжительность жизни при NF1 составляет на 8–15 лет меньше, чем в общей популяции.

Gomekli получил одобрение по результатам исследования II фазы, в ходе которого препарат способствовал уменьшению объемов опухолей не менее чем на 20% у 52% детей и 41% взрослых.