FDA одобрило препарат от Regeneron для лечения редкого генетического заболевания

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Pasatru (гаретосмаб) от Regeneron, предназначенный для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии (ПОФ) — редкого генетического заболевания, при котором мышцы, связки и сухожилия постепенно превращаются в костную ткань. ПОФ, которую также называют «болезнью второго скелета», приводит к прогрессирующей потере подвижности и сокращению продолжительности жизни.

В ходе 56-недельного исследования при участии 63 взрослых пациентов применение гаретосмаба способствовало значительному уменьшению патологического костеобразования в мягких тканях по сравнению с плацебо:⁠ на 94% у пациентов, получавших препарат в дозе 3 мг/кг, и на 90% при получении дозы 10 мг/кг.

Действие препарата направлено на ингибирование белка активина А, участвующего в стимуляции образования новой костной ткани у пациентов с ФОП.

Сьюзан Ри, специалист по клиническим исследованиям Regeneron, заявила, что в конце года компания планирует начать исследования препарата у детей.

Pasatru составит конкуренцию другому препарату — Сохоносу для приема внутрь от французской Ipsen. До появления Pasatru Сохонос был единственным препаратом, одобренным FDA для лечения данного заболевания.