FDA одобрило препарат от редкого синдрома Аллана-Херндона-Дадли

FDA одобрило первый в мире специализированный препарат для борьбы с редким генетическим заболеванием — дефицитом монокарбоксилатного транспортера 8 (MCT8), который также называют синдромом Аллана-Херндона-Дадли. Лекарство «Эмситейт» с действующим веществом тиратрикол производит шведская компания Egetis Therapeutics. 

Синдром Аллана-Херндона-Дадли встречается в основном среди мужчин. Болезнь вызвана мутацией гена, блокирующей транспортировку гормонов щитовидной железы к мозгу, из-за чего там образуется дефицит гормона, а в крови — опасный избыток. Болезнь характеризуется тяжелым расстройством моторного и умственного развития. Кроме того, возникает нагрузка на сердечно-сосудистую систему. 

Лекарство предназначено для терапии периферического тиреотоксикоза у людей, страдающих дефицитом MCT8. Действующее вещество проникает в клетки без участия белка-транспортера, снижает уровень гормонов щитовидной железы в крови, налаживая работу сердца и обмен веществ. 

Ранее FDA присвоило статус приоритетного рассмотрения заявке на регистрацию лекарственного препарата с МНН сатрализумаб («Энспринг») для лечения редкого аутоиммунного заболевания центральной нервной системы, при котором иммунная система ошибочно атакует миелиновую оболочку нервных волокон (МОГАТАЗ). Ожидается, что препарат станет первой и пока единственной терапией, модифицирующей течение этого заболевания.