FDA одобрило препарат от очень редкого типа саркомы

FDA одобрило препарат против местнораспространенной нерезектабельной или метастатической злокачественной периваскулярной эпителиоидно-клеточной опухоли (PEComa). Средство носит маркетинговое название Fyarro, сообщает FiercePharma.

Производитель препарата, американская компания Aadi заявляет, что планирует выпустить препарат в I квартале 2022 года. Оптовая стоимость средства составит около 39 тыс долл. в месяц, или 468 тыс. долл. в год, сообщил представитель компании.

Злокачественные опухоли PEComa — это семейство ультраредких опухолей, которые ежегодно возникают менее чем у одного человека в мире из миллиона. Этот тип саркомы формируется в мягких тканях, таких как желудок, кишечник, легкие и женские репродуктивные органы, а также в мочеполовых органах, таких как почки и мочевой пузырь.

Представитель Aadi отметил, что до одобрения Fyarro не существовало методов лечения, предназначенных для пациентов с PEComa. Обычно таким пациентам дают плохие прогнозы, поясняет компания. После химиотерапии они обычно живут около 16 месяцев, а почти у трех четвертей пациентов с PEComa развиваются метастазы, чаще всего в легких или печени в течение одного года после постановки диагноза.

FDA высоко оценило Fyarro на основании данных испытания II фазы. По информации компании, 39% пациентов, получавших Fyarro в исследовании AMPECT Aadi, достигли общего ответа, при этом два пациента показали полный ответ после длительного наблюдения. Среди этой группы испытуемых у 92% ответ длился шесть месяцев и более. По данным Aadi, у 67% пациентов ответ длился год и более, а у 58% — два года и более.

«С таким клиническим профилем мы считаем, что Fyarro станет стандартом лечения запущенной злокачественной PEComa», — сообщил главный операционный директор Aadi Брендан Делани.