FDA одобрило препарат от Neurocrine для лечения генетического заболевания

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Crenessity от Neurocrine Biosciences, предназначенный для лечения врожденной гиперплазии надпочечников (ВГН).

Crenessity в комбинации с глюкокортикоидами может применяться у взрослых и детей в возрасте от 4 лет.

Как сообщает представитель компании-производителя, препарат поступит в продажу приблизительно через неделю.

ВГН представляет собой редкое генетическое заболевание, связанное с нарушением выработки кортизола и андрогенов в надпочечниках.

У пациентов с данным заболеванием отмечается недостаточный синтез кортизола на фоне чрезмерной выработки андрогенов.

Препарат Crenessity за счет уменьшения избыточной выработки андрогенов позволяет снизить необходимость применения глюкокортикоидов.

Решение об одобрении препарата было принято после получения результатов двух исследований с участием 182 взрослых и 103 детей с ВГН.