FDA одобрило препарат Novartis для лечения лейкемии с филадельфийской хромосомой

По результатам III фазы исследования ASC4FIRST с участием 405 пациентов, у 68% испытуемых, получавших Scemblix, наблюдалось значительное снижение уровня транскриптов гена BCR-ABL – маркера ХМЛ. В контрольной группе, принимавшей один из других 4 ингибиторов тирозинкиназы, в числе которых был «Гливек», этот показатель составил 49%.

Также препарат Novartis лучше переносился участниками испытания по сравнению с другими ингибиторами тирозинкиназы. Только 4,5% пациентов прекратили прием Scemblix из-за побочных эффектов, что значительно меньше, чем при использовании «Гливека» (11%) и других препаратов этого класса (10%).

Как отмечается, Scemblix относится к ингибиторам фермента тирозинкиназа, но имеет уникальный механизм действия в отличие от большинства аналогов. Онкоген BCR-ABL заставляет этот фермент, участвующий в делении клеток, работать слишком активно, в результате чего происходит неконтролируемая клеточная пролиферация и развивается ХМЛ. Ингибиторы тирозинкиназы связываются с АТФ, блокируют активацию фермента и замедляют таким образом прогрессирование раковой опухоли. Scemblix, в свою очередь, воздействует на миристоиловый карман ABL – один из доменов BCR-ABL. Это позволяет эффективно ингибировать активность белка, минуя взаимодействие с АТФ.

Филадельфийская хромосома обнаруживается у примерно 90—95% пациентов с ХМЛ. Она возникает при обмене участками между хромосомами 9 и 22, что приводит к образованию аномального гена BCR-ABL.