FDA одобрило препарат для лечения похожего по симптомам на аутизм редкого генетического заболевания

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат на основе действующего вещества leucovorin для лечения редкого генетического заболевания, которое вызывает симптомы, похожие на аутизм, передает Reuters. Но лекарство не показано детям с аутизмом, хотя в 2025 году говорили, что ожидают одобрения по этому показанию.

Одобрение препарата основано на систематическом обзоре литературы, а не на данных клинических испытаний. В FDA отметили, что изучили 26 отчетов и обзоров до 2024 года по применению препарата. В них фигурировало 27 пациентов, получавших лечение. Из них у 24 зафиксировали улучшения симптомов, включая снижение тяжести или количества припадков, улучшения двигательной функции или поведения. Препараты на основе вещества также назначают проходящим химиотерапию.

Помимо этого, в марте 2026 года FDA одобрило препарат «Теквайли» в комбинации с препаратом «Дарзалекс» компании Johnson & Johnson.