FDA одобрило первый за 70 лет препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Crenessity (crinecerfont), предназначенный для лечения классической врожденной гиперплазии коры надпочечников (ВГКН). Об этом сообщила пресс-служба компании Neurocrine Biosciences, разработавшей лекарство.

Crenessity стал первым за последние 70 лет зарегистрированным препаратом от ВГКН — редкого генетического заболевания, при котором нарушается работа надпочечников из-за дефицита фермента 21-гидроксилазы. Белок участвует в производстве гормонов кортизола и альдостерона, низкий уровень которых заставляет гипофиз вырабатывать больше адренокортикотропного гормона (АКТГ), стимулируя надпочечники. Однако нехватка фермента в организме приводит к избыточной секреции андрогенов (мужских половых гормонов) вместо нормализации уровня кортизола и альдостерона.

Новое лекарство представляет собой селективный антагонист рецепторов кортикотропин-рилизинг фактора типа 1 (CRF1). Механизм его действия заключается в снижении уровня АКТГ и, как следствие, андрогенов.

Также благодаря препарату пациенты будут получать меньше глюкокортикоидов, применяемых при ВГКН на протяжении многих десятилетий. Они восполняют дефицит кортизола в организме, вызванный генетическим дефектом. Однако зачастую врачам приходится использовать повышенные дозировки стероидных препаратов, которые приводят к серьезным побочным эффектам — от метаболических нарушений и сердечно-сосудистых заболеваний до остеопороза и когнитивных проблем.

Одобрение FDA основано на результатах клинических испытаний CAHtalyst с участием 285 пациентов. В исследовании участвовали 103 ребенка в возрасте от четырех до 17 лет и 182 взрослых пациента.

У детей, принимавших Crenessity, уровень андростендиона (гормон группы андрогенов) был в четыре раза ниже, чем в группе плацебо. Исследователи также отметили у несовершеннолетних испытуемых 12-кратное падение уровня 17-гидроксипрогестерона (17-OHP) — стероидного гормона, который 21-гидроксилаза преобразует в другие гормоны, однако при ВГКН из-за дефицита фермента происходит накопление 17-OHP. Среди взрослых участников препарат снизил показатели андростендиона в восемь раз, а 17-OHP — в 37 раз.

Кроме того, лекарственное средство позволило уменьшить потребность в глюкокортикоидах на 27% у взрослых (в контрольной группе — на 10%) и на 18% у детей (в контрольной группе — на 6%).

Neurocrine Biosciences вскоре планирует начать коммерческие поставки препарата через специализированную аптечную сеть PANTHERx Rare. Как утверждается, большинство пациентов будут платить не более 10 долл. за месячный курс лечения.