FDA одобрило первый за 70 лет препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников

Также благодаря препарату пациенты будут получать меньше глюкокортикоидов, применяемых при ВГКН на протяжении многих десятилетий. Они восполняют дефицит кортизола в организме, вызванный генетическим дефектом. Однако зачастую врачам приходится использовать повышенные дозировки стероидных препаратов, которые приводят к серьезным побочным эффектам — от метаболических нарушений и сердечно-сосудистых заболеваний до остеопороза и когнитивных проблем.

Одобрение FDA основано на результатах клинических испытаний CAHtalyst с участием 285 пациентов. В исследовании участвовали 103 ребенка в возрасте от четырех до 17 лет и 182 взрослых пациента.

У детей, принимавших Crenessity, уровень андростендиона (гормон группы андрогенов) был в четыре раза ниже, чем в группе плацебо. Исследователи также отметили у несовершеннолетних испытуемых 12-кратное падение уровня 17-гидроксипрогестерона (17-OHP) — стероидного гормона, который 21-гидроксилаза преобразует в другие гормоны, однако при ВГКН из-за дефицита фермента происходит накопление 17-OHP. Среди взрослых участников препарат снизил показатели андростендиона в восемь раз, а 17-OHP — в 37 раз.

Кроме того, лекарственное средство позволило уменьшить потребность в глюкокортикоидах на 27% у взрослых (в контрольной группе — на 10%) и на 18% у детей (в контрольной группе — на 6%).

Neurocrine Biosciences вскоре планирует начать коммерческие поставки препарата через специализированную аптечную сеть PANTHERx Rare. Как утверждается, большинство пациентов будут платить не более 10 долл. за месячный курс лечения.