FDA одобрило первый за 18 лет препарат от болезни Альцгеймера на фоне споров об эффективности
FDA выдало одобрение первому за 18 лет препарату от болезни Альцгеймера aducanumab, который направлен не на устранение симптомов, а на причину болезни. Разработавшую средство компанию Biogen обязали провести дополнительное испытание из-за споров об эффективности препарата.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первый за 18 лет новый лекарственный препарат от болезни Альцгеймера, об этом сообщается на сайте ведомства.
Разработанный Biogen aducanumab представляет собой ежемесячную внутривенную инфузию, предназначенную для замедления когнитивного спада у людей с умеренными проблемами памяти и мышления. Это моноклональное антитело, которое нацелено на белок амилоид, образующий бляшки в мозге пациентов с болезнью Альцгеймера – он считается биомаркером болезни. То есть препарат воздействует не на симптомы, а на причину заболевания, пишет The New York Times.
И критики, и сторонники одобрения сходятся на том, что препарат существенно снижает уровень амилоида. FDA утверждало, что действие препарата на биомаркер позволило ему пройти ускоренную программу утверждения. Тем не менее снижение количества амилоида не всегда напрямую влияет на симптомы деменции, пишет NYT.
Консультативный комитет FDA заявил, что полученные в ходе испытаний данные вызывают серьезные сомнения в эффективности препарата. Специалисты полагают, что даже если бы препарат мог замедлить снижение когнитивных функций у пациентов, польза от него может не перевешивать риск опухолей и кровотечений в головном мозге, которые aducanumab вызывал в ходе испытаний.
Признавая, что клинические испытания препарата дали неполные доказательства эффективности, FDA предоставило разрешение на использование препарата c условием проведения нового клинического испытания. Если новое испытание, которые называют испытанием IV фазы, не подтвердит эффективность препарата, FDA может, но не обязано, отозвать свое одобрение.
Стоимость акций Biogen в понедельник выросла на 38%, добавив к рыночной стоимости компании 16 млрд долл. Акции других компаний, работающих над лекарствами от болезни Альцгеймера, также выросли.
От болезни Альцгеймера страдают около 6 млн человек в Соединенных Штатах и примерно 30 млн человек во всем мире. Ожидается, что к 2050 году их число удвоится. В настоящее время в США одобрены пять препаратов, которые могут отсрочить снижение когнитивных функций на несколько месяцев на различных стадиях болезни Альцгеймера.
