FDA одобрило первый воздействующий на причину заболевания препарат против БАС

FDA одобрило препарат против редкой формы бокового амиотрофического склероза от компании Biogen. Это первое лекарство, нацеленное на генетическую причину заболевания.

FDA одобрило препарат Biogen для лечения одной из форм бокового амиотрофического склероза (БАС). Это первое средство, нацеленное на генетическую причину заболевания, пишет Reuters.

Препарат будет продаваться под торговой маркой Qalsody. Он нацелен на редкую мутацию, которая присутствует примерно в 2% из 6000 случаев БАС, ежегодно диагностируемых в США. Согласно данным правительства, всего в Соединенных Штатах от БАС страдают от 16 до 32 тыс. человек.

Одобрение Qalsody основано на данных испытаний, в ходе которых препарат продемонстрировал снижение уровня белков нейрофиламентов. Это индикатор дегенерации нервных клеток, который предположительно связан с прогрессированием симптомов заболевания.

Тем не менее, снижение уровня белков является лишь «косвенным доказательством» того, что препарат оказывает влияние на заболевание, сообщила руководитель отдела клинического развития Biogen и руководитель портфолио препаратов для лечения БАС Стефани Фрадетт. Она отметила, что этот показатель «ничего не говорит нам о влиянии [препарата] на прогрессирование болезни».

Qalsody получил разрешение FDA в рамках процедуры «ускоренного одобрения». Это значит, что Biogen в будущем потребуется предоставить больше данных об эффективности препарата, чтобы он остался на рынке.

Qalsody вводится с помощью инъекции в спинномозговой канал каждые несколько недель. Профиль препарата оказался безопасным, хотя у небольшого числа пациентов развилось воспаление спинного мозга.