Понедельник, 27 октября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA одобрило первый РНК-препарат против наследственного ангионевротического отека

25.08.2025
в Новости медицины и фармации

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило применять препарат Dawnzera (donidalorsen) для профилактики наследственного ангионевротического отека (НАО) с 12 лет. Разработавшая его фармацевтическая компания Ionis Pharmaceuticals сообщила о решении регулятора в пресс-релизе.

Это первый в истории случай регистрации средства против НАО, созданного с помощью технологии РНК-интерференции (иными словами, подавления конкретной РНК). Лекарство представляет собой антисмысловой олигонуклеотид (короткую цепь РНК), который разрушает матричную РНК гена KLKB1, кодирующего прекалликреин. Указанный фермент участвует в образовании брадикинина — белка, расширяющего кровеносные сосуды и увеличивающего их проницаемость, в результате чего возникают внезапные отеки кожи, слизистых оболочек и внутренних органов.

Dawnzera выпускается в виде шприц-ручки, которая вводится подкожно раз в один-два месяца. Стоимость одной дозы составит 57 462 долл. Пациенты могут применять препарат в домашних условиях.

В клинических исследованиях (III фаза OASIS-HAE с 91 участником) его первое применение снизило частоту приступов заболевания на 81% по сравнению с плацебо. После второй инъекции четыре недели спустя эффективность возросла до 87%. При использовании медикамента каждые восемь недель отеки стали возникать у испытуемых на 55% реже, чем в контрольной группе. Также разработка показала хорошую переносимость.

Согласно данным Ionis, НАО диагностируется примерно у одного из 50 тыс. человек. Заболевание вызвано дефицитом или неправильной работой С1-ингибитора эстеразы. Это приводит к чрезмерной активации прекалликреина и других ферментов, которые в норме регулируют процессы, связанные со свертыванием крови. Генетический дефект приводит к отекам конечностей, лица, живота и гортани, которые могут представлять угрозу жизни. 

C 2008 года FDA одобрило 11 препаратов против редкой наследственной патологии. Среди них, кроме Dawnzera, этим летом регистрацию получили еще два: первое пероральное средство от НАО Ekterly (sebetralstat) от небольшой биотехнологической фирмы KalVista Pharmaceuticals и подкожный Andembry (garadacimab) от американской CSL Behring — ей принадлежит первый медикамент от этой болезни на американском рынке «Беринерт» (концентрат ингибитора C1-эстеразы человека).

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило применять препарат Dawnzera (donidalorsen) для профилактики наследственного ангионевротического отека (НАО) с 12 лет. Разработавшая его фармацевтическая компания Ionis Pharmaceuticals сообщила о решении регулятора в пресс-релизе.

Это первый в истории случай регистрации средства против НАО, созданного с помощью технологии РНК-интерференции (иными словами, подавления конкретной РНК). Лекарство представляет собой антисмысловой олигонуклеотид (короткую цепь РНК), который разрушает матричную РНК гена KLKB1, кодирующего прекалликреин. Указанный фермент участвует в образовании брадикинина — белка, расширяющего кровеносные сосуды и увеличивающего их проницаемость, в результате чего возникают внезапные отеки кожи, слизистых оболочек и внутренних органов.

Dawnzera выпускается в виде шприц-ручки, которая вводится подкожно раз в один-два месяца. Стоимость одной дозы составит 57 462 долл. Пациенты могут применять препарат в домашних условиях.

В клинических исследованиях (III фаза OASIS-HAE с 91 участником) его первое применение снизило частоту приступов заболевания на 81% по сравнению с плацебо. После второй инъекции четыре недели спустя эффективность возросла до 87%. При использовании медикамента каждые восемь недель отеки стали возникать у испытуемых на 55% реже, чем в контрольной группе. Также разработка показала хорошую переносимость.

Согласно данным Ionis, НАО диагностируется примерно у одного из 50 тыс. человек. Заболевание вызвано дефицитом или неправильной работой С1-ингибитора эстеразы. Это приводит к чрезмерной активации прекалликреина и других ферментов, которые в норме регулируют процессы, связанные со свертыванием крови. Генетический дефект приводит к отекам конечностей, лица, живота и гортани, которые могут представлять угрозу жизни. 

C 2008 года FDA одобрило 11 препаратов против редкой наследственной патологии. Среди них, кроме Dawnzera, этим летом регистрацию получили еще два: первое пероральное средство от НАО Ekterly (sebetralstat) от небольшой биотехнологической фирмы KalVista Pharmaceuticals и подкожный Andembry (garadacimab) от американской CSL Behring — ей принадлежит первый медикамент от этой болезни на американском рынке «Беринерт» (концентрат ингибитора C1-эстеразы человека).

Пред.

Парадокс Куомо: когда соблюдение диеты и отказ от алкоголя могут навредить

След.

В ЕАЭС создадут единый поисковик объектов промышленной собственности

СвязанныеСообщения

Совет директоров Novo возглавит председатель совета Novo Nordisk Foundation
Новости медицины и фармации

Совет директоров Novo возглавит председатель совета Novo Nordisk Foundation

27.10.2025
Глава АРФП предложил менять дискриминационные требования при выводе продукции отечественной фармпромышленности на рынок Узбекистана
Новости медицины и фармации

Глава АРФП предложил менять дискриминационные требования при выводе продукции отечественной фармпромышленности на рынок Узбекистана

27.10.2025
Biogen приобрела права на препарат от Vanqua Bio за 1,06 млрд долларов США
Новости медицины и фармации

Biogen приобрела права на препарат от Vanqua Bio за 1,06 млрд долларов США

27.10.2025
След.
В ЕАЭС создадут единый поисковик объектов промышленной собственности

В ЕАЭС создадут единый поисковик объектов промышленной собственности

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Pulmonology Books 2 Pulmonology Books 2 342 ₽
  • 3rd Word Stroke Congress and 5th European Stroke Conference 3rd Word Stroke Congress and 5th European Stroke Conference 205 ₽
  • Immunology Books Immunology Books 342 ₽
  • Medical Imaging and Radiology Books 3 DVD Medical Imaging and Radiology Books 3 DVD 821 ₽

Товары

  • Paediatric respiratory examination Paediatric respiratory examination 479 ₽
  • Complex Arthroscopic Rotator Cuff Repair Complex Arthroscopic Rotator Cuff Repair 547 ₽
  • Understanding the Human Body — 10 — Cancer Understanding the Human Body - 10 - Cancer 342 ₽
  • Сепсис Сепсис 684 ₽
  • Essentials of Cardiac Rhythm Recognition Essentials of Cardiac Rhythm Recognition 205 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств сделка слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Совет директоров Novo возглавит председатель совета Novo Nordisk Foundation
  • Глава АРФП предложил менять дискриминационные требования при выводе продукции отечественной фармпромышленности на рынок Узбекистана
  • Biogen приобрела права на препарат от Vanqua Bio за 1,06 млрд долларов США
  • Производители попросили Минздрав ускорить внесение данных о статусе регудостоверений в ГРЛС
  • «Генериум» зарегистрировал оригинальный препарат для лечения синдрома Хантера
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version