Понедельник, 6 октября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA одобрило первый РНК-препарат против наследственного ангионевротического отека

25.08.2025
в Новости медицины и фармации

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило применять препарат Dawnzera (donidalorsen) для профилактики наследственного ангионевротического отека (НАО) с 12 лет. Разработавшая его фармацевтическая компания Ionis Pharmaceuticals сообщила о решении регулятора в пресс-релизе.

Это первый в истории случай регистрации средства против НАО, созданного с помощью технологии РНК-интерференции (иными словами, подавления конкретной РНК). Лекарство представляет собой антисмысловой олигонуклеотид (короткую цепь РНК), который разрушает матричную РНК гена KLKB1, кодирующего прекалликреин. Указанный фермент участвует в образовании брадикинина — белка, расширяющего кровеносные сосуды и увеличивающего их проницаемость, в результате чего возникают внезапные отеки кожи, слизистых оболочек и внутренних органов.

Dawnzera выпускается в виде шприц-ручки, которая вводится подкожно раз в один-два месяца. Стоимость одной дозы составит 57 462 долл. Пациенты могут применять препарат в домашних условиях.

В клинических исследованиях (III фаза OASIS-HAE с 91 участником) его первое применение снизило частоту приступов заболевания на 81% по сравнению с плацебо. После второй инъекции четыре недели спустя эффективность возросла до 87%. При использовании медикамента каждые восемь недель отеки стали возникать у испытуемых на 55% реже, чем в контрольной группе. Также разработка показала хорошую переносимость.

Согласно данным Ionis, НАО диагностируется примерно у одного из 50 тыс. человек. Заболевание вызвано дефицитом или неправильной работой С1-ингибитора эстеразы. Это приводит к чрезмерной активации прекалликреина и других ферментов, которые в норме регулируют процессы, связанные со свертыванием крови. Генетический дефект приводит к отекам конечностей, лица, живота и гортани, которые могут представлять угрозу жизни. 

C 2008 года FDA одобрило 11 препаратов против редкой наследственной патологии. Среди них, кроме Dawnzera, этим летом регистрацию получили еще два: первое пероральное средство от НАО Ekterly (sebetralstat) от небольшой биотехнологической фирмы KalVista Pharmaceuticals и подкожный Andembry (garadacimab) от американской CSL Behring — ей принадлежит первый медикамент от этой болезни на американском рынке «Беринерт» (концентрат ингибитора C1-эстеразы человека).

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило применять препарат Dawnzera (donidalorsen) для профилактики наследственного ангионевротического отека (НАО) с 12 лет. Разработавшая его фармацевтическая компания Ionis Pharmaceuticals сообщила о решении регулятора в пресс-релизе.

Это первый в истории случай регистрации средства против НАО, созданного с помощью технологии РНК-интерференции (иными словами, подавления конкретной РНК). Лекарство представляет собой антисмысловой олигонуклеотид (короткую цепь РНК), который разрушает матричную РНК гена KLKB1, кодирующего прекалликреин. Указанный фермент участвует в образовании брадикинина — белка, расширяющего кровеносные сосуды и увеличивающего их проницаемость, в результате чего возникают внезапные отеки кожи, слизистых оболочек и внутренних органов.

Dawnzera выпускается в виде шприц-ручки, которая вводится подкожно раз в один-два месяца. Стоимость одной дозы составит 57 462 долл. Пациенты могут применять препарат в домашних условиях.

В клинических исследованиях (III фаза OASIS-HAE с 91 участником) его первое применение снизило частоту приступов заболевания на 81% по сравнению с плацебо. После второй инъекции четыре недели спустя эффективность возросла до 87%. При использовании медикамента каждые восемь недель отеки стали возникать у испытуемых на 55% реже, чем в контрольной группе. Также разработка показала хорошую переносимость.

Согласно данным Ionis, НАО диагностируется примерно у одного из 50 тыс. человек. Заболевание вызвано дефицитом или неправильной работой С1-ингибитора эстеразы. Это приводит к чрезмерной активации прекалликреина и других ферментов, которые в норме регулируют процессы, связанные со свертыванием крови. Генетический дефект приводит к отекам конечностей, лица, живота и гортани, которые могут представлять угрозу жизни. 

C 2008 года FDA одобрило 11 препаратов против редкой наследственной патологии. Среди них, кроме Dawnzera, этим летом регистрацию получили еще два: первое пероральное средство от НАО Ekterly (sebetralstat) от небольшой биотехнологической фирмы KalVista Pharmaceuticals и подкожный Andembry (garadacimab) от американской CSL Behring — ей принадлежит первый медикамент от этой болезни на американском рынке «Беринерт» (концентрат ингибитора C1-эстеразы человека).

Пред.

Парадокс Куомо: когда соблюдение диеты и отказ от алкоголя могут навредить

След.

В ЕАЭС создадут единый поисковик объектов промышленной собственности

СвязанныеСообщения

Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов
Новости медицины и фармации

Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов

04.10.2025
Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником
Новости медицины и фармации

Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником

03.10.2025
В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров
Новости медицины и фармации

В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров

03.10.2025
След.
В ЕАЭС создадут единый поисковик объектов промышленной собственности

В ЕАЭС создадут единый поисковик объектов промышленной собственности

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Diagnostic Books 2 Diagnostic Books 2 342 ₽
  • Surgery Books 5 Surgery Books 5 342 ₽
  • Mosby Understanding Pathophysiology Mosby Understanding Pathophysiology 205 ₽
  • MRI of spinal cord diseases MRI of spinal cord diseases 274 ₽

Товары

  • Imaging atlas of human anatomy Imaging atlas of human anatomy 479 ₽
  • Stetographics — Learning Lung Sounds Stetographics - Learning Lung Sounds 274 ₽
  • Retrograde Tibial OATS Procedure Retrograde Tibial OATS Procedure 342 ₽
  • Техника комбинированной спинально-эпидуральной анестезии Техника комбинированной спинально-эпидуральной анестезии 342 ₽
  • Дерматология — электронный атлас Дерматология - электронный атлас 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств сделка слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Кашель у детей и взрослых: как отличить норму от тревожных сигналов
  • Ростех передал в регионы России первую партию современных дефибрилляторов с голосовым помощником
  • В Пермском Политехе создают первую в России универсальную платформу для производства элайнеров
  • 52 000 человек вступили в регистр доноров костного мозга в медицинских офисах ИНВИТРО
  • Парламентарий выступил против замораживания расходов на здравоохранение в проекте бюджета‑2026
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version