FDA одобрило первый препарат от эндокринной офтальмопатии для применения на дому

FDA зарегистрировало первый подкожный препарат от эндокринной офтальмопатии, который пациенты могут вводить самостоятельно. Его разработала японская Chugai — дочерняя структура швейцарского фармгиганта Roche.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Enspryng (сатрализумаб/satralizumab) от швейцарской Roche для лечения взрослых с эндокринной офтальмопатией (ЭОП) — первое подкожное средство от этого аутоиммунного заболевания, которое можно использовать на дому, говорится в пресс-релизе.

На счету лекарства теперь два показания. Первое было зарегистрировано в 2020 году — заболевания спектра оптиконевромиелита.

Enspryng — гуманизированное моноклональное антитело, которое блокирует рецептор интерлейкина-6 (IL-6R). Аутоантитела стимулируют избыточную выработку этого иммунного белка у больных ЭОП, что ведет к развитию хронического воспаления и фиброза в глазнице.

Технологическая особенность действующего вещества — многоразовость. Другие антитела после однократного взаимодействия с целевым белком выводятся из кровотока. С помощью генной инженерии в Fab-фрагмент сатрализумаба, отвечающий за распознавание IL-6R, внедрены аминокислотные звенья, чувствительные к изменениям кислотности (pH).

В крови, где pH нейтральный (~7,4), препарат связывается с IL‑6R, поглощается клеткой, попадая в эндосому — внутриклеточный пузырек, в котором меняет заряд из‑за пониженного pH (5,5–6,0) и отсоединяется от рецептора после того, как деактивирует его. IL‑6R разрушается в лизосоме, а лекарственная молекула благодаря неонатальному Fc-рецептору (FcRn) снова возвращается в кровоток. Цикл повторяется.

Это продлевает действие препарата и позволяет вводить его реже. Первый месяц инъекции делаются с интервалом в две недели, а затем раз в месяц. Обучение технике пациентам необходимо проходить у квалифицированного медицинского работника.

В III фазе клинических испытаний (КИ) SatraGO-1 (NCT05987423) и SatraGO-2 (NCT06106828) с участием 258 человек эффективность сатрализумаба оценивали по уменьшению выпячивания глаза не менее чем на 2 мм к 24-й неделе. В SatraGO-2 такого результата добились 52,9% добровольцев, получавших лекарство, и 23,4% в группе плацебо. Но в SatraGO-1 показатели признаны статистически незначимыми — 49 и 31% соответственно. Кроме того, в SatraGO-2 лекарство уменьшило двоение в глазах у 60,7% пациентов, плацебо — только у 25,8%.

Enspryng — третье средство против ЭОП на американском рынке после «Солириса» (экулизумаб) от AstraZeneca (первоначальный разработчик Alexion) и «Уплизны» (инебилизумаб), права на которую принадлежат сегодня Amgen. FDA рассматривает заявку на еще одно показание — энцефаломиелит, ассоциированный с антителами к миелин-олигодендроцитарному гликопротеину (MOGAD). Решение ожидается в январе 2027 года. В III фазе КИ METEOROID (NCT05271409) Enspryng снизил на 68% риск рецидивов редкой неврологической патологии, при которой иммунная система разрушает миелиновую оболочку нервных волокон, вызывая потерю зрения, мышечную слабость, судороги и головные боли.