FDA одобрило первый препарат для лечения синдрома Прадера — Вилли
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Vykat XR (diazoxide choline) для лечения синдрома Прадера — Вилли. Об этом сообщила компания Soleno Therapeutics, которая разработала первое средство от этого редкого наследственного заболевания.
В основе патологии лежит отсутствие отдельных участков в 15-й хромосоме. Это вызывает слабый мышечный тонус и трудности с кормлением у младенцев. В возрасте от четырех до восьми лет у детей возникает неутолимое чувство голода, сохраняющееся на протяжении всей жизни. Болезнью страдают около 50 тыс. американцев.
Vykat XR доказал эффективность в клинических испытаниях. Лекарство выпускается в виде таблеток, которые воздействует на определенные пути в мозге, подавляя выработку пептида, регулирующего аппетит.
Soleno планирует начать продажи продукта с апреля этого года. Годовой курс будет стоить 466 тыс. долл.
